ਜੀਨ ਮੂਲ ਜੈਨੇਟਿਕ ਇਕਾਈਆਂ ਹਨ ਜੋ ਗੁਣਾਂ ਨੂੰ ਨਿਯੰਤਰਿਤ ਕਰਦੀਆਂ ਹਨ।ਕੁਝ ਵਾਇਰਸਾਂ ਦੇ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਛੱਡ ਕੇ, ਜੋ ਕਿ ਆਰਐਨਏ ਨਾਲ ਬਣੇ ਹੁੰਦੇ ਹਨ, ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਜੀਵਾਂ ਦੇ ਜੀਨ ਡੀਐਨਏ ਨਾਲ ਬਣੇ ਹੁੰਦੇ ਹਨ।.ਜੀਵਾਂ ਦੀਆਂ ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਜੀਨਾਂ ਅਤੇ ਵਾਤਾਵਰਣ ਦੇ ਆਪਸੀ ਤਾਲਮੇਲ ਕਾਰਨ ਹੁੰਦੀਆਂ ਹਨ।ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਜ਼ਰੂਰੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਬਹੁਤ ਸਾਰੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਨੂੰ ਠੀਕ ਜਾਂ ਦੂਰ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ।ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨੂੰ ਦਵਾਈ ਅਤੇ ਫਾਰਮੇਸੀ ਦੇ ਖੇਤਰ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਕ੍ਰਾਂਤੀ ਮੰਨਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ.ਵਿਆਪਕ ਅਰਥਾਂ ਵਿੱਚ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ ਡੀਐਨਏ-ਸੰਸ਼ੋਧਿਤ ਡੀਐਨਏ ਦਵਾਈਆਂ (ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰਾਂ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਵਿਵੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ, ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ, ਨੰਗੀਆਂ ਪਲਾਜ਼ਮੀਡ ਦਵਾਈਆਂ, ਆਦਿ) ਅਤੇ ਆਰਐਨਏ ਦਵਾਈਆਂ (ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਦਵਾਈਆਂ, ਅਤੇ ਐਮਆਰਐਨਏ, ਐਮਆਰਐਨਏ ਦਵਾਈਆਂ, ਆਦਿ);ਤੰਗ ਭਾਵਨਾ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ ਵਿੱਚ ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਪਲਾਜ਼ਮੀਡ ਡੀਐਨਏ ਦਵਾਈਆਂ, ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰਾਂ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ, ਬੈਕਟੀਰੀਆ ਵੈਕਟਰਾਂ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ, ਜੀਨ ਸੰਪਾਦਨ ਪ੍ਰਣਾਲੀਆਂ, ਅਤੇ ਇਨ ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਸੋਧ ਲਈ ਸੈੱਲ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ।ਸਾਲਾਂ ਦੇ ਕਠੋਰ ਵਿਕਾਸ ਦੇ ਬਾਅਦ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ ਨੇ ਉਤਸ਼ਾਹਜਨਕ ਕਲੀਨਿਕਲ ਨਤੀਜੇ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤੇ ਹਨ।(DNA ਵੈਕਸੀਨ ਅਤੇ mRNA ਵੈਕਸੀਨਾਂ ਦੀ ਗਿਣਤੀ ਨਹੀਂ) ਇਸ ਸਮੇਂ, 45 ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ ਨੂੰ ਵਿਸ਼ਵ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਹੈ।ਇਸ ਸਾਲ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਕੁੱਲ 9 ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀਆਂ ਨੂੰ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਇਸ ਸਾਲ ਪਹਿਲੀ ਵਾਰ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ 7 ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀਆਂ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ, ਅਰਥਾਤ: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ਅਤੇ Ebvallo, (ਨੋਟ: ਬਾਕੀ ਦੋ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਇਸ ਸਾਲ ਪ੍ਰਵਾਨ ਕੀਤੇ ਗਏ ਸਨ। ਅਗਸਤ 2022 ਵਿੱਚ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ, ਅਤੇ 2019 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ;.) ਵੱਧ ਤੋਂ ਵੱਧ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਉਤਪਾਦਾਂ ਦੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤ ਅਤੇ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਦੇ ਤੇਜ਼ੀ ਨਾਲ ਵਿਕਾਸ ਦੇ ਨਾਲ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਤੇਜ਼ੀ ਨਾਲ ਵਿਕਾਸ ਦੇ ਦੌਰ ਦੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤ ਕਰਨ ਵਾਲੀ ਹੈ।

ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਾ ਵਰਗੀਕਰਨ (ਚਿੱਤਰ ਸਰੋਤ: ਬਾਇਓ-ਮੈਟ੍ਰਿਕਸ)

ਇਹ ਲੇਖ 45 ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀਆਂ ਦੀ ਸੂਚੀ ਦਿੰਦਾ ਹੈ (DNA ਵੈਕਸੀਨ ਅਤੇ mRNA ਵੈਕਸੀਨਾਂ ਨੂੰ ਛੱਡ ਕੇ) ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਹੈ।

1. ਇਨ ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ

(1) ਸਟ੍ਰੀਮਵੇਲਿਸ

ਕੰਪਨੀ: GlaxoSmithKline (GSK) ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਇਹ ਮਈ 2016 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਗੰਭੀਰ ਸੰਯੁਕਤ ਇਮਯੂਨੋਡਫੀਸ਼ੈਂਸੀ (SCID) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਇਸ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਆਮ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਪਹਿਲਾਂ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਆਪਣੇ ਹੀਮੇਟੋਪੋਇਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨਾ, ਵਿਟਰੋ ਵਿੱਚ ਫੈਲਾਉਣਾ ਅਤੇ ਸੰਸਕ੍ਰਿਤ ਕਰਨਾ ਹੈ, ਫਿਰ ਹੇਮੇਟੋਪੋਇਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ADA (ਐਡੀਨੋਸਾਈਨ ਡੀਮੀਨੇਜ਼) ਜੀਨ ਦੀ ਕਾਪੀ ਨੂੰ ਪੇਸ਼ ਕਰਨ ਲਈ ਰੈਟਰੋਵਾਇਰਸ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਅੰਤ ਵਿੱਚ ਸੋਧੇ ਹੋਏ ਹੇਮਾਟੋਪੋਇਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਟੀਕਾ ਲਗਾਉਣਾ ਹੈ।ਕਲੀਨਿਕਲ ਨਤੀਜੇ ਦਿਖਾਉਂਦੇ ਹਨ ਕਿ ਸਟ੍ਰੀਮਵੇਲਿਸ ਨਾਲ ਇਲਾਜ ਕੀਤੇ ਗਏ ADA-SCID ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ 3-ਸਾਲ ਦੀ ਬਚਣ ਦੀ ਦਰ 100% ਹੈ।

(2) ਜ਼ਲਮੋਕਸਿਸ

ਕੰਪਨੀ: ਇਟਲੀ ਮੋਲਮੇਡ ਕੰਪਨੀ ਦੁਆਰਾ ਨਿਰਮਿਤ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2016 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਤੋਂ ਸ਼ਰਤੀਆ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਅਧਿਕਾਰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ।

ਸੰਕੇਤ: ਇਹ ਹੈਮੇਟੋਪੋਏਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਟ੍ਰਾਂਸਪਲਾਂਟੇਸ਼ਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਇਮਿਊਨ ਸਿਸਟਮ ਦੀ ਸਹਾਇਕ ਥੈਰੇਪੀ ਲਈ ਵਰਤਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਜ਼ੈਲਮੋਕਸਿਸ ਇੱਕ ਐਲੋਜੇਨਿਕ ਟੀ ਸੈੱਲ ਆਤਮਘਾਤੀ ਜੀਨ ਇਮਯੂਨੋਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ ਰੈਟਰੋਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰਾਂ ਦੁਆਰਾ ਸੋਧਿਆ ਗਿਆ ਹੈ।ਇਹ ਵਿਧੀ ਐਲੋਜੇਨਿਕ ਟੀ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੰਸ਼ੋਧਿਤ ਕਰਨ ਲਈ ਰੈਟਰੋਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰਾਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਤਾਂ ਜੋ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੋਧੇ ਗਏ ਟੀ ਸੈੱਲ 1NGFR ਅਤੇ HSV-TK Mut2 ਆਤਮਘਾਤੀ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ, ਲੋਕਾਂ ਨੂੰ ਟੀ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਮਾਰਨ ਲਈ ਕਿਸੇ ਵੀ ਸਮੇਂ ਗੈਨਸੀਕਲੋਵਿਰ (ਗੈਨਸੀਕਲੋਵਿਰ) ਦਵਾਈਆਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨ ਦੀ ਇਜਾਜ਼ਤ ਦਿੰਦੇ ਹਨ ਜੋ ਪ੍ਰਤੀਰੋਧਕ ਪ੍ਰਤੀਰੋਧਕ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦੇ ਹਨ, ਜੀ ਦੇ ਸੰਭਾਵੀ ਵਿਗਾੜ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਅਤੇ ਸੰਭਾਵਤ ਤੌਰ 'ਤੇ ਪ੍ਰਤੀਰੋਧਕ ਕਾਰਜਾਂ ਨੂੰ ਅੱਗੇ ਵਧਾਉਣ ਅਤੇ ਸੰਭਾਵਤ ਤੌਰ 'ਤੇ ਪ੍ਰਤੀਰੋਧਕ ਵਿਗਾੜ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦੇ ਹਨ। HSCT ਮਰੀਜ਼ ਐਸਕੋਰਟ.

(3) ਇਨਵੋਸਾ-ਕੇ

ਕੰਪਨੀ: TissueGene (KolonTissueGene) ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਜੁਲਾਈ 2017 ਵਿੱਚ ਦੱਖਣੀ ਕੋਰੀਆ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਕਰਨ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਡੀਜਨਰੇਟਿਵ ਗੋਡੇ ਦੇ ਗਠੀਏ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ.

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਇਨਵੋਸਾ-ਕੇ ਇੱਕ ਐਲੋਜੇਨਿਕ ਸੈੱਲ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਮਨੁੱਖੀ ਕਾਂਡਰੋਸਾਈਟਸ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ।ਐਲੋਜੈਨਿਕ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਵਿਟਰੋ ਵਿੱਚ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੋਧਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਸੰਸ਼ੋਧਿਤ ਸੈੱਲ ਇੰਟਰਾ-ਆਰਟੀਕੂਲਰ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਟਰਾਂਸਫਾਰਮਿੰਗ ਗ੍ਰੋਥ ਫੈਕਟਰ β1 (TGF-β1) ਨੂੰ ਪ੍ਰਗਟ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਛੁਪਾ ਸਕਦੇ ਹਨ।β1), ਜਿਸ ਨਾਲ ਗਠੀਏ ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।ਕਲੀਨਿਕਲ ਨਤੀਜੇ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ ਕਿ ਇਨਵੋਸਾ-ਕੇ ਗੋਡਿਆਂ ਦੇ ਗਠੀਏ ਵਿੱਚ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਸੁਧਾਰ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ।ਇਸਨੂੰ ਕੋਰੀਅਨ ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਡਮਨਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ 2019 ਵਿੱਚ ਰੱਦ ਕਰ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ ਸੀ ਕਿਉਂਕਿ ਨਿਰਮਾਤਾ ਨੇ ਵਰਤੀ ਗਈ ਸਮੱਗਰੀ ਨੂੰ ਗਲਤ ਲੇਬਲ ਕੀਤਾ ਸੀ।

(4) Zynteglo

ਕੰਪਨੀ: ਬਲੂਬਰਡ ਬਾਇਓ ਦੁਆਰਾ ਖੋਜ ਕੀਤੀ ਗਈ ਅਤੇ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2019 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ, ਅਤੇ ਅਗਸਤ 2022 ਵਿੱਚ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਟ੍ਰਾਂਸਫਿਊਜ਼ਨ-ਨਿਰਭਰ β-ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਜ਼ਿੰਟੇਗਲੋ ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਲ ਹੈ ਜੋ ਇੱਕ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਦੁਆਰਾ ਮਰੀਜ਼ ਤੋਂ ਲਏ ਗਏ ਹੈਮੇਟੋਪੋਇਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਸਧਾਰਣ β-ਗਲੋਬਿਨ ਜੀਨ (βA-T87Q-ਗਲੋਬਿਨ ਜੀਨ) ਦੀ ਇੱਕ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਨਕਲ ਪੇਸ਼ ਕਰਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਫਿਰ ਇਹਨਾਂ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੋਧੇ ਗਏ ਸਟੀਮਟੋਲੋਜੀ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਰੋਗੀ ਦੇ ਆਟੋਮੈਟੋਲੋਜੀਕਲ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਦੁਬਾਰਾ ਜੋੜਦਾ ਹੈ।ਇੱਕ ਵਾਰ ਜਦੋਂ ਮਰੀਜ਼ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਆਮ βA-T87Q-ਗਲੋਬਿਨ ਜੀਨ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਤਾਂ ਉਹ ਆਮ HbAT87Q ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪੈਦਾ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ, ਜੋ ਖੂਨ ਚੜ੍ਹਾਉਣ ਦੀ ਲੋੜ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਢੰਗ ਨਾਲ ਘਟਾ ਜਾਂ ਖਤਮ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ।ਇਹ ਇੱਕ ਵਾਰ ਦੀ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ 12 ਸਾਲ ਅਤੇ ਇਸ ਤੋਂ ਵੱਧ ਉਮਰ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਜੀਵਨ ਭਰ ਖੂਨ ਚੜ੍ਹਾਉਣ ਅਤੇ ਜੀਵਨ ਭਰ ਦਵਾਈਆਂ ਨੂੰ ਬਦਲਣ ਲਈ ਤਿਆਰ ਕੀਤੀ ਗਈ ਹੈ।

(5) ਸਕਾਈਸੋਨਾ

ਕੰਪਨੀ: ਬਲੂਬਰਡ ਬਾਇਓ ਦੁਆਰਾ ਖੋਜ ਕੀਤੀ ਗਈ ਅਤੇ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਜੁਲਾਈ 2021 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ, ਅਤੇ ਸਤੰਬਰ 2022 ਵਿੱਚ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਸੇਰੇਬ੍ਰਲ ਐਡਰੇਨੋਲੀਕੋਡੀਸਟ੍ਰੋਫੀ (CALD) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਸਕਾਈਸੋਨਾ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਪੜਾਅ ਦੇ ਸੇਰੇਬ੍ਰਲ ਐਡਰੇਨੋਲੀਕੋਡੀਸਟ੍ਰੋਫੀ (ਸੀਏਐਲਡੀ) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਇਕੋ-ਵਾਰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।ਸਕਾਈਸੋਨਾ (ਏਲੀਵਾਲਡੋਜੀਨ ਆਟੋਟੇਮਸੇਲ, ਲੈਂਟੀ-ਡੀ) ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਲੇਨਟੀ-ਡੀ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਹੇਮਾਟੋਪੋਇਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਲੈਨਟੀਵਾਇਰਲ ਹੈ।ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਆਮ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਇਸ ਪ੍ਰਕਾਰ ਹੈ: ਆਟੋਲੋਗਸ ਹੈਮੇਟੋਪੋਇਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਮਰੀਜ਼ ਤੋਂ ਬਾਹਰ ਕੱਢੇ ਜਾਂਦੇ ਹਨ, ਵਿਟਰੋ ਵਿੱਚ ਮਨੁੱਖੀ ABCD1 ਜੀਨ ਨੂੰ ਲੈ ਕੇ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਸ ਦੁਆਰਾ ਟ੍ਰਾਂਸਡਿਊਸ ਅਤੇ ਸੋਧੇ ਜਾਂਦੇ ਹਨ, ਅਤੇ ਫਿਰ ਮਰੀਜ਼ ਨੂੰ ਦੁਬਾਰਾ ਮਿਲਾਉਂਦੇ ਹਨ।ਇਸਦੀ ਵਰਤੋਂ 18 ਸਾਲ ਤੋਂ ਘੱਟ ਉਮਰ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ, ABCD1 ਜੀਨ ਪਰਿਵਰਤਨ, ਅਤੇ CALD ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ।

(6) ਕਿਮਰੀਆ

ਕੰਪਨੀ: Novartis ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ.

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਅਗਸਤ 2017 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਪ੍ਰੀਕਰਸਰ ਬੀ-ਸੈੱਲ ਐਕਿਊਟ ਲਿਮਫੋਬਲਾਸਟਿਕ ਲਿਊਕੇਮੀਆ (ALL) ਅਤੇ ਰੀਲੈਪਸਡ ਅਤੇ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ DLBCL ਦਾ ਇਲਾਜ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਕਿਮਰੀਆ ਇੱਕ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਲ ਇਨ ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਦੁਨੀਆ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਪਹਿਲੀ CAR-T ਥੈਰੇਪੀ, CD19 ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾ ਕੇ, ਅਤੇ 4-1BB ਕੋ-ਸਟਿਮੂਲੇਟਰੀ ਫੈਕਟਰ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹੋਏ।ਅਮਰੀਕਾ ਵਿੱਚ ਇਸਦੀ ਕੀਮਤ $475,000 ਅਤੇ ਜਾਪਾਨ ਵਿੱਚ $313,000 ਹੈ।

(7) ਯੈਸਕਾਰਟਾ

ਕੰਪਨੀ: ਗਿਲਿਅਡ (GILD) ਦੀ ਸਹਾਇਕ ਕੰਪਨੀ, Kite Pharma ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਅਕਤੂਬਰ 2017 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਐਫ ਡੀ ਏ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ;Fosun Kite ਨੇ Kite Pharma ਤੋਂ Yescarta ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਪੇਸ਼ ਕੀਤੀ ਅਤੇ ਅਧਿਕਾਰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਚੀਨ ਵਿੱਚ ਇਸਦਾ ਉਤਪਾਦਨ ਕੀਤਾ।ਦੇਸ਼ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਬੱਧ ਕਰਨ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਹੈ।

ਸੰਕੇਤ: ਰੀਲੈਪਸਡ ਜਾਂ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਵੱਡੇ ਬੀ-ਸੈੱਲ ਲਿੰਫੋਮਾ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਯੈਸਕਾਰਟਾ ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਰੈਟਰੋਵਾਇਰਲ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਵਿਸ਼ਵ ਵਿੱਚ ਦੂਜੀ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ CAR-T ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।ਇਹ CD19 ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦਾ ਹੈ ਅਤੇ CD28 ਦੇ ਕਾਸਟਿਮੂਲੇਟਰ ਨੂੰ ਅਪਣਾਉਂਦਾ ਹੈ।ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਇਸਦੀ ਕੀਮਤ $373,000 ਹੈ।

(8) ਟੇਕਾਰਟਸ

ਕੰਪਨੀ: ਗਿਲਿਅਡ (GILD) ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਜੁਲਾਈ 2020 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਰੀਲੈਪਸਡ ਜਾਂ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਮੈਂਟਲ ਸੈੱਲ ਲਿਮਫੋਮਾ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਟੇਕਾਰਟਸ CD19 ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੀ ਇੱਕ ਆਟੋਲੋਗਸ CAR-T ਸੈੱਲ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ, ਅਤੇ ਇਹ ਦੁਨੀਆ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਤੀਜੀ CAR-T ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।

(9) ਬ੍ਰੇਅੰਜ਼ੀ

ਕੰਪਨੀ: Bristol-Myers Squibb (BMS) ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਫਰਵਰੀ 2021 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਰੀਲੈਪਸਡ ਜਾਂ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ (R/R) ਵੱਡੇ ਬੀ-ਸੈੱਲ ਲਿੰਫੋਮਾ (LBCL)।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਬ੍ਰੇਆਂਜ਼ੀ ਇੱਕ ਇਨ ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਸ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ, ਚੌਥੀ CAR-T ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ ਵਿਸ਼ਵ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਹੈ, CD19 ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ।ਬ੍ਰਿਯਾਂਜ਼ੀ ਦੀ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਸੈਲੂਲਰ ਇਮਯੂਨੋਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਖੇਤਰ ਵਿੱਚ ਬ੍ਰਿਸਟਲ-ਮਾਈਅਰਜ਼ ਸਕੁਇਬ ਲਈ ਇੱਕ ਮੀਲ ਪੱਥਰ ਹੈ, ਜੋ ਇਸ ਨੇ 2019 ਵਿੱਚ $74 ਬਿਲੀਅਨ ਵਿੱਚ ਸੇਲਜੀਨ ਨੂੰ ਹਾਸਲ ਕਰਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਹਾਸਲ ਕੀਤਾ ਸੀ।

(10) ਅਬੇਕਮਾ

ਕੰਪਨੀ: Bristol-Myers Squibb (BMS) ਅਤੇ ਬਲੂਬਰਡ ਬਾਇਓ ਦੁਆਰਾ ਸਹਿ-ਵਿਕਸਤ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਮਾਰਚ 2021 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਰੀਲੈਪਸਡ ਜਾਂ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਮਲਟੀਪਲ ਮਾਈਲੋਮਾ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਅਬੇਕਮਾ ਲੈਨਟੀਵਾਇਰਸ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਇੱਕ ਇਨ-ਵਿਟਰੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ, ਵਿਸ਼ਵ ਦੀ ਪਹਿਲੀ CAR-T ਸੈੱਲ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ BCMA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ, ਅਤੇ FDA ਦੁਆਰਾ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਪੰਜਵੀਂ CAR-T ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।ਦਵਾਈ ਦਾ ਸਿਧਾਂਤ ਵਿਟਰੋ ਵਿੱਚ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਸ-ਵਿਚੋਲੇ ਜੀਨ ਸੋਧ ਦੁਆਰਾ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਆਪਣੇ ਟੀ ਸੈੱਲਾਂ 'ਤੇ ਚਾਈਮੇਰਿਕ ਬੀਸੀਐਮਏ ਰੀਸੈਪਟਰਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਗਟ ਕਰਨਾ ਹੈ।ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਗੈਰ-ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੰਸ਼ੋਧਿਤ ਟੀ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਖਤਮ ਕਰਨ ਲਈ ਇਲਾਜ, ਅਤੇ ਫਿਰ ਸੋਧੇ ਹੋਏ ਟੀ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਮੁੜ ਪ੍ਰਫੁੱਲਤ ਕਰਨਾ, ਜੋ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ BCMA-ਪ੍ਰਗਟਾਵੇਂ ਕੈਂਸਰ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਲੱਭਦੇ ਅਤੇ ਮਾਰਦੇ ਹਨ।

(11) ਲਿਬਮੇਲਡੀ

ਕੰਪਨੀ: Orchard Therapeutics ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਦਸੰਬਰ 2020 ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਬੱਧ ਕਰਨ ਲਈ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਮੈਟਾਕਰੋਮੈਟਿਕ ਲਿਊਕੋਡੀਸਟ੍ਰੋਫੀ (ਐਮਐਲਡੀ) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਲਿਬਮੇਲਡੀ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ ਆਟੋਲੋਗਸ CD34+ ਸੈੱਲਾਂ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ ਜੋ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਸ ਦੁਆਰਾ ਵਿਟਰੋ ਵਿੱਚ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੋਧੀਆਂ ਜਾਂਦੀਆਂ ਹਨ।ਕਲੀਨਿਕਲ ਡੇਟਾ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ ਕਿ ਲਿਬਮੇਲਡੀ ਦਾ ਇੱਕ ਸਿੰਗਲ ਇਨਫਿਊਜ਼ਨ ਪ੍ਰਭਾਵੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਉਸੇ ਉਮਰ ਦੇ ਇਲਾਜ ਨਾ ਕੀਤੇ ਗਏ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਗੰਭੀਰ ਮੋਟਰ ਅਤੇ ਬੋਧਾਤਮਕ ਕਮਜ਼ੋਰੀ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਐਮਐਲਡੀ ਦੇ ਕੋਰਸ ਨੂੰ ਬਦਲ ਸਕਦਾ ਹੈ।

(12) ਬੇਨੋਦਾ

ਕੰਪਨੀ: WuXi Giant Nuo ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ.

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਸਤੰਬਰ 2021 ਵਿੱਚ NMPA ਦੁਆਰਾ ਅਧਿਕਾਰਤ ਤੌਰ 'ਤੇ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਦੂਜੀ-ਲਾਈਨ ਜਾਂ ਇਸ ਤੋਂ ਉੱਪਰ ਦੇ ਪ੍ਰਣਾਲੀਗਤ ਥੈਰੇਪੀ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਰੀਲੈਪਸਡ ਜਾਂ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਵੱਡੇ ਬੀ-ਸੈੱਲ ਲਿਮਫੋਮਾ (r/r LBCL) ਵਾਲੇ ਬਾਲਗ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦਾ ਇਲਾਜ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਬੇਨੋਡਾ ਇੱਕ ਐਂਟੀ-CD19 CAR-T ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ, ਅਤੇ ਇਹ WuXi Juro ਕੰਪਨੀ ਦਾ ਮੁੱਖ ਉਤਪਾਦ ਵੀ ਹੈ।ਇਹ ਚੀਨ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਦੂਜਾ CAR-T ਉਤਪਾਦ ਹੈ, ਰੀਲੈਪਸਡ/ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਲਾਰਜ ਬੀ-ਸੈੱਲ ਲਿੰਫੋਇਡ ਵੂਐਕਸੀ ਜਾਇੰਟ ਨੂਓ ਨੂੰ ਛੱਡ ਕੇ ਕਈ ਹੋਰ ਸੰਕੇਤਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਵੀ ਰੀਜੀਓਰੈਂਸਾਈ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਵਿਕਸਤ ਕਰਨ ਦੀ ਯੋਜਨਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਫੋਲੀਕੂਲਰ ਲਿਮਫੋਮਾ (FL), ਮੈਂਟਲ ਸੈੱਲ ਲਿਮਫੋਮਾ (MCL), ਕ੍ਰੋਨਿਕ ਲੀਮਫੋਮਾ (ਬੀ-ਸੈੱਲ ਲਿਮਫੋਮਾ) ਸੈਕਿੰਡ ਲੀਮਫੋਮਾ (ਬੀ-ਸੈੱਲ ਲਿਮਫੋਮਾ) ਸੈਕਿੰਡ. ਹੋਮਾ (DLBCL) ਅਤੇ ਤੀਬਰ ਲਿਮਫੋਬਲਾਸਟਿਕ ਲਿਊਕੇਮੀਆ (ALL)।

(13) ਕਾਰਵਿਕਟੀ

ਕੰਪਨੀ: ਲੀਜੈਂਡ ਬਾਇਓਟੈਕ ਦਾ ਪਹਿਲਾ ਉਤਪਾਦ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰ ਹੋਇਆ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਫਰਵਰੀ 2022 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਰੀਲੈਪਸਡ ਜਾਂ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਮਲਟੀਪਲ ਮਾਈਲੋਮਾ (R/R MM) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel ਸੰਖੇਪ ਵਿੱਚ) ਇੱਕ CAR-T ਸੈੱਲ ਇਮਿਊਨ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਬੀ-ਸੈੱਲ ਪਰਿਪੱਕਤਾ ਐਂਟੀਜੇਨ (BCMA) ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੇ ਦੋ ਸਿੰਗਲ-ਡੋਮੇਨ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਹਨ।ਡੇਟਾ ਦਰਸਾਉਂਦਾ ਹੈ ਕਿ CARVYKTI ਰੀਲੈਪਸਡ ਜਾਂ ਰੀਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਮਲਟੀਪਲ ਮਾਇਲੋਮਾ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੇ ਚਾਰ ਜਾਂ ਵੱਧ ਪੁਰਾਣੇ ਥੈਰੇਪੀਆਂ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤੀਆਂ ਹਨ (ਪ੍ਰੋਟੀਸੋਮ ਇਨਿਹਿਬਟਰਸ, ਇਮਯੂਨੋਮੋਡਿਊਲਟਰ ਅਤੇ ਐਂਟੀ-ਸੀਡੀ 38 ਮੋਨੋਕਲੋਨਲ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਸਮੇਤ), 98% ਦੀ ਸਮੁੱਚੀ ਪ੍ਰਤੀਕਿਰਿਆ ਦਰ ਦਿਖਾਈ ਗਈ ਹੈ।

(14)Ebvallo

ਕੰਪਨੀ: ਅਟਾਰਾ ਬਾਇਓਥੈਰੇਪੂਟਿਕਸ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਦਸੰਬਰ 2022 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਯੂਰਪੀਅਨ ਕਮਿਸ਼ਨ (EC), ਇਹ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਵਿਸ਼ਵ ਦੀ ਪਹਿਲੀ ਯੂਨੀਵਰਸਲ ਟੀ ਸੈੱਲ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।

ਸੰਕੇਤ: ਐਪਸਟੀਨ-ਬਾਰ ਵਾਇਰਸ (EBV)-ਸਬੰਧਤ ਪੋਸਟ-ਟ੍ਰਾਂਸਪਲਾਂਟੇਸ਼ਨ ਲਿਮਫੋਪ੍ਰੋਲੀਫੇਰੇਟਿਵ ਬਿਮਾਰੀ (EBV+PTLD) ਲਈ ਮੋਨੋਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਤੌਰ 'ਤੇ, ਇਲਾਜ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ ਬਾਲਗ ਅਤੇ 2 ਸਾਲ ਤੋਂ ਵੱਧ ਉਮਰ ਦੇ ਬੱਚੇ ਹੋਣੇ ਚਾਹੀਦੇ ਹਨ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੇ ਪਹਿਲਾਂ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ ਇੱਕ ਹੋਰ ਡਰੱਗ ਥੈਰੇਪੀ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤੀ ਹੈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: Ebvallo ਇੱਕ ਐਲੋਜੀਨਿਕ EBV-ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਯੂਨੀਵਰਸਲ ਟੀ-ਸੈੱਲ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ HLA-ਪ੍ਰਤੀਬੰਧਿਤ ਤਰੀਕੇ ਨਾਲ EBV- ਸੰਕਰਮਿਤ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ ਅਤੇ ਖਤਮ ਕਰਦੀ ਹੈ।ਇਸ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਪਿਵੋਟਲ ਪੜਾਅ 3 ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ ਅਧਿਐਨ ਦੇ ਨਤੀਜਿਆਂ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ, ਅਤੇ ਨਤੀਜਿਆਂ ਨੇ ਦਿਖਾਇਆ ਕਿ HCT ਸਮੂਹ ਅਤੇ SOT ਸਮੂਹ ਦਾ ORR 50% ਸੀ।ਸੰਪੂਰਨ ਮੁਆਫੀ (CR) ਦਰ 26.3% ਸੀ, ਅੰਸ਼ਕ ਮਾਫ਼ੀ (PR) ਦਰ 23.7% ਸੀ, ਅਤੇ ਮਾਫ਼ੀ ਦਾ ਮੱਧ ਸਮਾਂ (TTR) 1.1 ਮਹੀਨੇ ਸੀ।ਮੁਆਫੀ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ 19 ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚੋਂ, 11 ਦੀ ਪ੍ਰਤੀਕਿਰਿਆ ਦੀ ਮਿਆਦ (DOR) 6 ਮਹੀਨਿਆਂ ਤੋਂ ਵੱਧ ਸੀ।ਇਸ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ, ਸੁਰੱਖਿਆ ਦੇ ਲਿਹਾਜ਼ ਨਾਲ, ਗ੍ਰਾਫਟ-ਬਨਾਮ-ਹੋਸਟ ਬਿਮਾਰੀ (ਜੀਵੀਐਚਡੀ) ਜਾਂ ਐਬਵੈਲੋ-ਸਬੰਧਤ ਸਾਈਟੋਕਾਈਨ ਰੀਲੀਜ਼ ਸਿੰਡਰੋਮ ਵਰਗੀਆਂ ਕੋਈ ਉਲਟ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ ਨਹੀਂ ਹੋਈਆਂ।

2. ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰਾਂ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਵੀਵੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ

(1) ਜੈਨਡੀਸੀਨ/ਜਿਨ ਸ਼ੇਂਗ

ਕੰਪਨੀ: ਸ਼ੇਨਜ਼ੇਨ ਸਾਈਬੈਨੂਓ ਕੰਪਨੀ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਲਈ ਸਮਾਂ: 2003 ਵਿੱਚ ਚੀਨ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਬੱਧ ਹੋਣ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਸਿਰ ਅਤੇ ਗਰਦਨ ਦੇ ਸਕੁਆਮਸ ਸੈੱਲ ਕਾਰਸਿਨੋਮਾ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਨੋਟ: ਰੀਕੌਂਬੀਨੈਂਟ ਹਿਊਮਨ p53 ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਗੈਂਡੀਸੀਨ/ਜਿਨਯੂਸ਼ੇਂਗ ਸ਼ੇਨਜ਼ੇਨ ਸਾਈਬੈਨੂਓ ਕੰਪਨੀ ਦੀ ਮਲਕੀਅਤ ਵਾਲੇ ਸੁਤੰਤਰ ਬੌਧਿਕ ਸੰਪਤੀ ਅਧਿਕਾਰਾਂ ਵਾਲੀ ਇੱਕ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਵੈਕਟਰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈ ਹੈ।ਮਨੁੱਖੀ ਕਿਸਮ 5 ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਮਨੁੱਖੀ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਟਾਈਪ 5 ਤੋਂ ਬਣਿਆ ਹੈ। ਪਹਿਲਾਂ ਡਰੱਗ ਦੇ ਐਂਟੀ-ਟਿਊਮਰ ਪ੍ਰਭਾਵ ਲਈ ਮੁੱਖ ਢਾਂਚਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਬਾਅਦ ਵਾਲਾ ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਕੈਰੀਅਰ ਵਜੋਂ ਕੰਮ ਕਰਦਾ ਹੈ।ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਵੈਕਟਰ ਉਪਚਾਰਕ ਜੀਨ p53 ਨੂੰ ਟੀਚੇ ਦੇ ਸੈੱਲ ਵਿੱਚ ਲੈ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਟੀਚੇ ਦੇ ਸੈੱਲ ਵਿੱਚ ਟਿਊਮਰ ਨੂੰ ਦਬਾਉਣ ਵਾਲੇ ਜੀਨ p53 ਨੂੰ ਪ੍ਰਗਟ ਕਰਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਇਸਦੇ ਜੀਨ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਉਤਪਾਦ ਕਈ ਕਿਸਮਾਂ ਦੇ ਕੈਂਸਰ ਵਿਰੋਧੀ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਨਿਯਮਤ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਕਈ ਕਿਸਮਾਂ ਦੇ ਓਨਕੋਜੀਨਾਂ ਦੀਆਂ ਗਤੀਵਿਧੀਆਂ ਨੂੰ ਨਿਯੰਤ੍ਰਿਤ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਟਿਊਮਰ ਨੂੰ ਖਤਮ ਕਰਨ ਅਤੇ ਟਿਊਮਰ ਨੂੰ ਖਤਮ ਕਰਨ ਦੇ ਉਦੇਸ਼ ਨੂੰ ਵਧਾਉਂਦਾ ਹੈ।

(2) ਰਿਗਵੀਰ

ਕੰਪਨੀ: ਲਾਤੀਮਾ ਕੰਪਨੀ, ਲਾਤਵੀਆ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਸੂਚੀਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2004 ਵਿੱਚ ਲਾਤਵੀਆ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਕਰਨ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਮੇਲੇਨੋਮਾ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ.

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਰਿਗਵੀਰ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੋਧੇ ਹੋਏ ECHO-7 ਐਂਟਰੋਵਾਇਰਸ ਵੈਕਟਰ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ।ਵਰਤਮਾਨ ਵਿੱਚ, ਡਰੱਗ ਨੂੰ ਲਾਤਵੀਆ, ਐਸਟੋਨੀਆ, ਪੋਲੈਂਡ, ਅਰਮੀਨੀਆ, ਬੇਲਾਰੂਸ, ਆਦਿ ਵਿੱਚ ਅਪਣਾਇਆ ਗਿਆ ਹੈ, ਅਤੇ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੇ ਦੇਸ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਵੀ EMA ਰਜਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ ਅਧੀਨ ਹੈ।ਪਿਛਲੇ ਦਸ ਸਾਲਾਂ ਵਿੱਚ ਕਲੀਨਿਕਲ ਕੇਸਾਂ ਨੇ ਸਾਬਤ ਕੀਤਾ ਹੈ ਕਿ ਰਿਗਵੀਰ ਓਨਕੋਲੀਟਿਕ ਵਾਇਰਸ ਸੁਰੱਖਿਅਤ ਅਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਹੈ, ਅਤੇ ਮੇਲਾਨੋਮਾ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਬਚਣ ਦੀ ਦਰ ਨੂੰ 4-6 ਗੁਣਾ ਵਧਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।ਇਸ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ, ਇਹ ਥੈਰੇਪੀ ਕਈ ਤਰ੍ਹਾਂ ਦੇ ਹੋਰ ਕੈਂਸਰਾਂ 'ਤੇ ਵੀ ਲਾਗੂ ਹੁੰਦੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਕੋਲੋਰੈਕਟਲ ਕੈਂਸਰ, ਪੈਨਕ੍ਰੀਆਟਿਕ ਕੈਂਸਰ, ਬਲੈਡਰ ਕੈਂਸਰ, ਕਿਡਨੀ ਕੈਂਸਰ, ਪ੍ਰੋਸਟੇਟ ਕੈਂਸਰ, ਫੇਫੜਿਆਂ ਦਾ ਕੈਂਸਰ, ਗਰੱਭਾਸ਼ਯ ਕੈਂਸਰ, ਲਿਮਫੋਸਾਰਕੋਮਾ ਆਦਿ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ।

(3) ਓਨਕੋਰੀਨ

ਕੰਪਨੀ: ਸ਼ੰਘਾਈ ਸੈਨਵੇਈ ਜੀਵ-ਵਿਗਿਆਨਕ ਕੰਪਨੀ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਲਈ ਸਮਾਂ: 2005 ਵਿੱਚ ਚੀਨ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਬੱਧ ਹੋਣ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਸਿਰ ਅਤੇ ਗਰਦਨ ਦੇ ਟਿਊਮਰ, ਜਿਗਰ ਦੇ ਕੈਂਸਰ, ਪੈਨਕ੍ਰੀਆਟਿਕ ਕੈਂਸਰ, ਸਰਵਾਈਕਲ ਕੈਂਸਰ ਅਤੇ ਹੋਰ ਕੈਂਸਰਾਂ ਦਾ ਇਲਾਜ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਓਨਕੋਰੀਨ (安科瑞) ਇੱਕ ਆਨਕੋਲੀਟਿਕ ਵਾਇਰਸ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਉਤਪਾਦ ਹੈ ਜੋ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਨੂੰ ਕੈਰੀਅਰ ਵਜੋਂ ਵਰਤਦਾ ਹੈ।ਇੱਕ ਓਨਕੋਲੀਟਿਕ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਜੋ ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ p53 ਜੀਨ ਦੀ ਘਾਟ ਜਾਂ ਅਸਧਾਰਨ ਟਿਊਮਰਾਂ ਵਿੱਚ ਦੁਹਰਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਟਿਊਮਰ ਸੈੱਲਾਂ ਦੇ ਲੀਸਿਸ ਹੋ ਜਾਂਦੇ ਹਨ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਟਿਊਮਰ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਮਾਰਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।ਆਮ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਨੁਕਸਾਨ ਪਹੁੰਚਾਏ ਬਿਨਾਂ।ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਧਿਐਨਾਂ ਨੇ ਦਿਖਾਇਆ ਹੈ ਕਿ ਅੰਕੇਰੂਈ ਵਿੱਚ ਕਈ ਕਿਸਮ ਦੇ ਘਾਤਕ ਟਿਊਮਰਾਂ ਲਈ ਚੰਗੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਅਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਹੈ।

(4) ਗਲਾਈਬੇਰਾ

ਕੰਪਨੀ: ਯੂਨੀਕਿਊਰ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2012 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਕਰਨ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਸਖਤੀ ਨਾਲ ਸੀਮਤ ਚਰਬੀ ਵਾਲੀ ਖੁਰਾਕ ਦੇ ਬਾਵਜੂਦ ਪੈਨਕ੍ਰੇਟਾਈਟਸ ਦੇ ਗੰਭੀਰ ਜਾਂ ਆਵਰਤੀ ਐਪੀਸੋਡਾਂ ਦੇ ਨਾਲ ਲਿਪੋਪ੍ਰੋਟੀਨ ਲਿਪੇਸ ਦੀ ਘਾਟ (LPLD) ਦਾ ਇਲਾਜ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਗਲਾਈਬੇਰਾ (ਐਲੀਪੋਜੀਨ ਟਿਪਰਵੋਵੇਕ) ਏਏਵੀ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਏਏਵੀ ਨੂੰ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਉਪਚਾਰਕ ਜੀਨ ਐਲਪੀਐਲ ਨੂੰ ਤਬਦੀਲ ਕਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਕੈਰੀਅਰ ਵਜੋਂ ਵਰਤਦੀ ਹੈ, ਤਾਂ ਜੋ ਸੰਬੰਧਿਤ ਸੈੱਲ ਇੱਕ ਨਿਸ਼ਚਤ ਮਾਤਰਾ ਵਿੱਚ ਲਿਪੋਪ੍ਰੋਟੀਨ ਲਿਪੇਸ ਪੈਦਾ ਕਰ ਸਕਣ, ਬਿਮਾਰੀ ਨੂੰ ਦੂਰ ਕਰਨ ਲਈ, ਇਹ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਲਈ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਲਈ ਪ੍ਰਭਾਵੀ ਥੈਰੇਪੀ (ਇੱਕ ਵਾਰ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੱਕ ਪ੍ਰਭਾਵੀ) ਹੋ ਸਕਦੀ ਹੈ।ਦਵਾਈ ਨੂੰ 2017 ਵਿੱਚ ਬਾਜ਼ਾਰ ਵਿੱਚੋਂ ਵਾਪਸ ਲੈ ਲਿਆ ਗਿਆ ਸੀ। ਇਸਦੀ ਕਢਵਾਉਣ ਦਾ ਕਾਰਨ ਦੋ ਕਾਰਕਾਂ ਨਾਲ ਸਬੰਧਤ ਹੋ ਸਕਦਾ ਹੈ: ਉੱਚ ਕੀਮਤ ਅਤੇ ਸੀਮਤ ਬਾਜ਼ਾਰ ਦੀ ਮੰਗ।ਦਵਾਈ ਦੀ ਔਸਤ ਇਲਾਜ ਲਾਗਤ US$1 ਮਿਲੀਅਨ ਤੋਂ ਵੱਧ ਹੈ, ਅਤੇ ਹੁਣ ਤੱਕ ਸਿਰਫ਼ ਇੱਕ ਮਰੀਜ਼ ਨੇ ਇਸਨੂੰ ਖਰੀਦਿਆ ਹੈ ਅਤੇ ਵਰਤਿਆ ਹੈ।ਹਾਲਾਂਕਿ ਮੈਡੀਕਲ ਬੀਮਾ ਕੰਪਨੀ ਨੇ ਇਸਦੇ ਲਈ US$900,000 ਦੀ ਅਦਾਇਗੀ ਕੀਤੀ ਹੈ, ਇਹ ਬੀਮਾ ਕੰਪਨੀ ਲਈ ਇੱਕ ਮੁਕਾਬਲਤਨ ਵੱਡਾ ਬੋਝ ਵੀ ਹੈ।ਇਸ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ, ਡਰੱਗ ਦੁਆਰਾ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਏ ਗਏ ਸੰਕੇਤ ਬਹੁਤ ਦੁਰਲੱਭ ਹਨ, 1 ਮਿਲੀਅਨ ਵਿੱਚੋਂ 1 ਦੀ ਘਟਨਾ ਦਰ ਅਤੇ ਗਲਤ ਨਿਦਾਨ ਦੀ ਉੱਚ ਦਰ ਦੇ ਨਾਲ।

(5) ਇਮਲੀਜਿਕ

ਕੰਪਨੀ: ਐਮਜੇਨ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2015 ਵਿੱਚ, ਇਸਨੂੰ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਅਤੇ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਬੱਧ ਕਰਨ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਮੇਲਾਨੋਮਾ ਜਖਮਾਂ ਦਾ ਇਲਾਜ ਜੋ ਸਰਜਰੀ ਦੁਆਰਾ ਪੂਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਨਹੀਂ ਹਟਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਇਮਲੀਜਿਕ ਇੱਕ ਐਟੇਨਿਊਏਟਿਡ ਹਰਪੀਸ ਸਿੰਪਲੈਕਸ ਵਾਇਰਸ ਟਾਈਪ 1 ਹੈ ਜੋ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਦੁਆਰਾ ਸੰਸ਼ੋਧਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ (ਇਸਦੇ ICP34.5 ਅਤੇ ICP47 ਜੀਨ ਦੇ ਟੁਕੜਿਆਂ ਨੂੰ ਮਿਟਾਉਣਾ, ਅਤੇ ਮਨੁੱਖੀ ਗ੍ਰੈਨਿਊਲੋਸਾਈਟ ਮੈਕਰੋਫੇਜ ਕਲੋਨੀ-ਸਟਿਮੂਲੇਟਿੰਗ ਫੈਕਟਰ GM-CSF ਜੀਨ ਨੂੰ ਪਾਉਣਾ) ਪਹਿਲਾਂ ਐਚ.ਐਸ.ਕੋ.ਡੀ.ਏ. 'ਤੇ ਵਾਇਰਸ (ਐਫ਼.ਐੱਚ.ਸੀ.ਵੀ.ਡੀ.ਏ.' ਤੇ ਵਾਇਰਸ) ਹੈ। ਈ ਥੈਰੇਪੀ.ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਦਾ ਤਰੀਕਾ ਇੰਟਰਾਲੇਸਨਲ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਹੈ, ਜਿਸ ਨੂੰ ਟਿਊਮਰ ਸੈੱਲਾਂ ਦੇ ਫਟਣ, ਟਿਊਮਰ ਤੋਂ ਪ੍ਰਾਪਤ ਐਂਟੀਜੇਨਜ਼ ਅਤੇ ਜੀਐਮ-ਸੀਐਸਐਫ ਨੂੰ ਛੱਡਣ, ਅਤੇ ਟਿਊਮਰ ਵਿਰੋਧੀ ਪ੍ਰਤੀਰੋਧਕ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ ਨੂੰ ਉਤਸ਼ਾਹਿਤ ਕਰਨ ਲਈ ਸਿੱਧੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਮੇਲਾਨੋਮਾ ਜਖਮਾਂ ਵਿੱਚ ਟੀਕਾ ਲਗਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।

(6) Luxturna

ਕੰਪਨੀ: ਸਪਾਰਕ ਥੈਰੇਪਿਊਟਿਕਸ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ, ਰੋਚੇ ਦੀ ਇੱਕ ਸਹਾਇਕ ਕੰਪਨੀ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਇਸਨੂੰ 2017 ਵਿੱਚ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ, ਅਤੇ ਫਿਰ 2018 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਬੱਚਿਆਂ ਅਤੇ ਬਾਲਗਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੇ ਡਬਲ-ਕਾਪੀ RPE65 ਜੀਨ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਕਾਰਨ ਨਜ਼ਰ ਗੁਆ ਦਿੱਤੀ ਹੈ ਪਰ ਕਾਫ਼ੀ ਗਿਣਤੀ ਵਿੱਚ ਵਿਹਾਰਕ ਰੈਟਿਨਲ ਸੈੱਲ ਬਰਕਰਾਰ ਰੱਖਦੇ ਹਨ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: Luxturna ਇੱਕ AAV- ਅਧਾਰਿਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ ਸਬਰੇਟਿਨਲ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਚਲਾਈ ਜਾਂਦੀ ਹੈ।ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਰੈਟਿਨਲ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਆਮ RPE65 ਜੀਨ ਦੀ ਇੱਕ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਕਾਪੀ ਨੂੰ ਪੇਸ਼ ਕਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਕੈਰੀਅਰ ਦੇ ਤੌਰ 'ਤੇ AAV2 ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਤਾਂ ਜੋ ਸੰਬੰਧਿਤ ਸੈੱਲ ਮਰੀਜ਼ ਦੀ RPE65 ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੀ ਘਾਟ ਨੂੰ ਪੂਰਾ ਕਰਦੇ ਹੋਏ, ਆਮ RPE65 ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਨੂੰ ਪ੍ਰਗਟ ਕਰਨ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਰੀਜ਼ ਦੀ ਨਜ਼ਰ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।

(7) ਜ਼ੋਲਗਨਸਮਾ

ਕੰਪਨੀ: AveXis ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ, Novartis ਦੀ ਇੱਕ ਸਹਾਇਕ ਕੰਪਨੀ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਮਈ 2019 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: 2 ਸਾਲ ਤੋਂ ਘੱਟ ਉਮਰ ਦੇ ਸਪਾਈਨਲ ਮਾਸਕੂਲਰ ਐਟ੍ਰੋਫੀ (SMA) ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦਾ ਇਲਾਜ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਜ਼ੋਲਗਨਸਮਾ ਏਏਵੀ ਵੈਕਟਰ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।ਇਹ ਦਵਾਈ ਸਪਾਈਨਲ ਮਾਸਕੂਲਰ ਐਟ੍ਰੋਫੀ ਲਈ ਵਿਸ਼ਵ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਇੱਕ-ਵਾਰ ਇਲਾਜ ਯੋਜਨਾ ਹੈ।ਡਰੱਗ ਦੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤ ਰੀੜ੍ਹ ਦੀ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀ ਐਟ੍ਰੋਫੀ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਨਵੇਂ ਯੁੱਗ ਦੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤ ਕਰਦੀ ਹੈ।ਪੰਨਾ, ਇੱਕ ਮੀਲ ਪੱਥਰ ਤਰੱਕੀ ਹੈ।ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ scAAV9 ਵੈਕਟਰ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਆਮ SMN1 ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਲਈ ਨਾੜੀ ਨਿਵੇਸ਼ ਦੁਆਰਾ ਮਰੀਜ਼ ਵਿੱਚ ਆਮ SMN1 ਜੀਨ ਨੂੰ ਪੇਸ਼ ਕਰਨ ਲਈ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ ਸੈੱਲਾਂ ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਮੋਟਰ ਨਿਊਰੋਨਸ ਦੇ ਕੰਮ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।ਇਸ ਦੇ ਉਲਟ, SMA ਦਵਾਈਆਂ ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ ਅਤੇ Evrysdi ਨੂੰ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਲਈ ਦੁਹਰਾਉਣ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ।ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ ਹਰ ਚਾਰ ਮਹੀਨਿਆਂ ਵਿੱਚ ਸਪਾਈਨਲ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਏਵਰੀਸਡੀ ਇੱਕ ਰੋਜ਼ਾਨਾ ਮੂੰਹ ਦੀ ਦਵਾਈ ਹੈ।

(8) ਡੈਲੀਟੈਕਟ

ਕੰਪਨੀ: ਦਾਈਚੀ ਸਾਂਕਯੋ ਕੰਪਨੀ ਲਿਮਿਟੇਡ (TYO: 4568) ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਲਈ ਸਮਾਂ: ਜੂਨ 2021 ਵਿੱਚ ਜਾਪਾਨ ਦੇ ਸਿਹਤ, ਕਿਰਤ ਅਤੇ ਭਲਾਈ ਮੰਤਰਾਲੇ (MHLW) ਤੋਂ ਸ਼ਰਤੀਆ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਘਾਤਕ ਗਲੀਓਮਾ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ.

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਡੇਲੀਟੈਕਟ ਚੌਥਾ ਓਨਕੋਲੀਟਿਕ ਵਾਇਰਸ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਉਤਪਾਦ ਹੈ ਜੋ ਵਿਸ਼ਵ ਪੱਧਰ 'ਤੇ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਹੈ, ਅਤੇ ਘਾਤਕ ਗਲੋਮਾ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਪਹਿਲਾ ਓਨਕੋਲੀਟਿਕ ਵਾਇਰਸ ਉਤਪਾਦ ਹੈ।ਡੇਲੀਟੈਕਟ ਇੱਕ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਇੰਜਨੀਅਰਡ ਹਰਪੀਜ਼ ਸਿੰਪਲੈਕਸ ਵਾਇਰਸ ਟਾਈਪ 1 (HSV-1) ਓਨਕੋਲੀਟਿਕ ਵਾਇਰਸ ਹੈ ਜੋ ਡਾ. ਟੋਡੋ ਅਤੇ ਸਹਿਯੋਗੀਆਂ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।Delytact ਦੂਜੀ ਪੀੜ੍ਹੀ ਦੇ HSV-1 ਦੇ G207 ਜੀਨੋਮ ਵਿੱਚ ਵਾਧੂ ਮਿਟਾਉਣ ਵਾਲੇ ਪਰਿਵਰਤਨ ਪੇਸ਼ ਕਰਦਾ ਹੈ, ਉੱਚ ਸੁਰੱਖਿਆ ਨੂੰ ਕਾਇਮ ਰੱਖਦੇ ਹੋਏ ਕੈਂਸਰ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਇਸਦੇ ਚੋਣਵੇਂ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਤੀ ਨੂੰ ਵਧਾਉਂਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਐਂਟੀ-ਟਿਊਮਰ ਇਮਿਊਨ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ ਨੂੰ ਸ਼ਾਮਲ ਕਰਦਾ ਹੈ।ਡੇਲੀਟੈਕਟ ਪਹਿਲੀ ਤੀਜੀ ਪੀੜ੍ਹੀ ਦਾ ਔਨਕੋਲੀਟਿਕ HSV-1 ਹੈ ਜੋ ਵਰਤਮਾਨ ਵਿੱਚ ਕਲੀਨਿਕਲ ਮੁਲਾਂਕਣ ਤੋਂ ਗੁਜ਼ਰ ਰਿਹਾ ਹੈ।ਜਾਪਾਨ ਵਿੱਚ ਡੇਲੀਟੈਕਟ ਦੀ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸਿੰਗਲ-ਆਰਮ ਫੇਜ਼ 2 ਕਲੀਨਿਕਲ ਟ੍ਰਾਇਲ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ।ਆਵਰਤੀ ਗਲੀਓਬਲਾਸਟੋਮਾ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ, ਡੇਲੀਟੈਕਟ ਨੇ ਇੱਕ-ਸਾਲ ਦੀ ਬਚਣ ਦੀ ਦਰ ਦਾ ਪ੍ਰਾਇਮਰੀ ਅੰਤਮ ਬਿੰਦੂ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ, ਅਤੇ ਨਤੀਜਿਆਂ ਨੇ ਦਿਖਾਇਆ ਕਿ ਡੇਲੀਟੈਕਟ ਨੇ G207 ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਬਿਹਤਰ ਪ੍ਰਭਾਵ ਦਿਖਾਇਆ।ਮਜ਼ਬੂਤ ​​ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਤੀ ਸ਼ਕਤੀ ਅਤੇ ਉੱਚ ਟਿਊਮਰ ਗਤੀਵਿਧੀ.ਇਹ ਛਾਤੀ, ਪ੍ਰੋਸਟੇਟ, ਸਕਵਾਨੋਮਾਸ, ਨੈਸੋਫੈਰਨਜੀਅਲ, ਹੈਪੇਟੋਸੈਲੂਲਰ, ਕੋਲੋਰੈਕਟਲ, ਘਾਤਕ ਪੈਰੀਫਿਰਲ ਨਰਵ ਸੀਥ ਟਿਊਮਰ, ਅਤੇ ਥਾਇਰਾਇਡ ਕੈਂਸਰ ਦੇ ਠੋਸ ਟਿਊਮਰ ਮਾਡਲਾਂ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਸੀ।

(9) ਉਪਸਟਾਜ਼ਾ

ਕੰਪਨੀ: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਜੁਲਾਈ 2022 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਸੁਗੰਧਿਤ ਐਲ-ਐਮੀਨੋ ਐਸਿਡ ਡੀਕਾਰਬੋਕਸੀਲੇਜ਼ (ਏਏਡੀਸੀ) ਦੀ ਘਾਟ ਲਈ, ਇਸ ਨੂੰ 18 ਮਹੀਨੇ ਅਤੇ ਇਸ ਤੋਂ ਵੱਧ ਉਮਰ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ਕੈਰੀਅਰ ਵਜੋਂ ਐਡੀਨੋ-ਸਬੰਧਿਤ ਵਾਇਰਸ ਟਾਈਪ 2 (AAV2) ਦੇ ਨਾਲ ਇੱਕ ਇਨ ਵੀਵੋ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।ਏਏਡੀਸੀ ਐਨਜ਼ਾਈਮ ਨੂੰ ਏਨਕੋਡਿੰਗ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਜੀਨ ਵਿੱਚ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਕਾਰਨ ਮਰੀਜ਼ ਬਿਮਾਰ ਹੋ ਜਾਂਦੇ ਹਨ।AAV2 AADC ਐਨਜ਼ਾਈਮ ਨੂੰ ਏਨਕੋਡਿੰਗ ਕਰਨ ਵਾਲਾ ਇੱਕ ਸਿਹਤਮੰਦ ਜੀਨ ਰੱਖਦਾ ਹੈ।ਜੀਨ ਮੁਆਵਜ਼ੇ ਦਾ ਰੂਪ ਇੱਕ ਉਪਚਾਰਕ ਪ੍ਰਭਾਵ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਦਾ ਹੈ.ਸਿਧਾਂਤ ਵਿੱਚ, ਇੱਕ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਲਈ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਹੁੰਦਾ ਹੈ.ਇਹ ਪਹਿਲੀ ਮਾਰਕੀਟਡ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ ਸਿੱਧੇ ਦਿਮਾਗ ਵਿੱਚ ਟੀਕਾ ਲਗਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਅਧਿਕਾਰ ਸਾਰੇ 27 EU ਮੈਂਬਰ ਰਾਜਾਂ ਦੇ ਨਾਲ-ਨਾਲ ਆਈਸਲੈਂਡ, ਨਾਰਵੇ ਅਤੇ ਲੀਚਨਸਟਾਈਨ 'ਤੇ ਲਾਗੂ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।

(10) ਰੋਕਟੇਵੀਅਨ

ਕੰਪਨੀ: BioMarin ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲ (BioMarin) ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਅਗਸਤ 2022 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ;ਨਵੰਬਰ 2022 ਵਿੱਚ ਯੂਕੇ ਦਵਾਈਆਂ ਅਤੇ ਸਿਹਤ ਸੰਭਾਲ ਉਤਪਾਦ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ (MHRA) ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਅਧਿਕਾਰ।

ਸੰਕੇਤ: ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਵਾਲੇ ਬਾਲਗ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਕੋਲ FVIII ਕਾਰਕ ਰੋਕ ਦਾ ਕੋਈ ਇਤਿਹਾਸ ਨਹੀਂ ਹੈ ਅਤੇ AAV5 ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਲਈ ਨਕਾਰਾਤਮਕ ਹਨ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 ਨੂੰ ਇੱਕ ਵੈਕਟਰ ਵਜੋਂ ਵਰਤਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਮਨੁੱਖੀ ਜਿਗਰ-ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਪ੍ਰਮੋਟਰ HLP ਦੀ ਵਰਤੋਂ B ਡੋਮੇਨ ਦੇ ਨਾਲ ਹਿਊਮਨ ਕੋਏਗੂਲੇਸ਼ਨ ਫੈਕਟਰ VIII (FVIII) ਦੇ ਸਮੀਕਰਨ ਨੂੰ ਚਲਾਉਣ ਲਈ ਕਰਦਾ ਹੈ।ਵੈਲਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਰਵੋਵੇਕ ਦੀ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਨੂੰ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦੇਣ ਦਾ ਯੂਰਪੀਅਨ ਕਮਿਸ਼ਨ ਦਾ ਫੈਸਲਾ ਡਰੱਗ ਦੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਵਿਕਾਸ ਪ੍ਰੋਜੈਕਟ ਦੇ ਸਮੁੱਚੇ ਡੇਟਾ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ।ਉਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ, ਪੜਾਅ III ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ ਜਿਨਰਈ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਨੇ ਦਾਖਲੇ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਸਾਲ ਦੇ ਅੰਕੜਿਆਂ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ, ਜਾਂ ਸਰੀਰ ਵਿਚ ਖੂਨ ਵਿਚ ਐਫ 8 ਦੀ ਗਤੀਵਿਧੀ ਨੂੰ ਕਾਫ਼ੀ ਹੱਦ ਤਕ ਘਟਾ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ ਹੈ.ਇਲਾਜ ਦੇ 4 ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਤੋਂ ਬਾਅਦ, ਵਿਸ਼ੇ ਦੀ ਸਾਲਾਨਾ F8 ਵਰਤੋਂ ਦਰ ਅਤੇ ਇਲਾਜ ਦੀ ਲੋੜ ਵਾਲੇ ABR ਨੂੰ ਕ੍ਰਮਵਾਰ 99% ਅਤੇ 84% ਘਟਾ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਅਤੇ ਅੰਤਰ ਅੰਕੜਾਤਮਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਸੀ (p<0.001)।ਸੁਰੱਖਿਆ ਪ੍ਰੋਫਾਈਲ ਚੰਗੀ ਸੀ, ਅਤੇ ਕਿਸੇ ਵੀ ਵਿਸ਼ੇ ਨੂੰ F8 ਕਾਰਕ ਰੋਕ, ਖ਼ਤਰਨਾਕ ਜਾਂ ਥ੍ਰੋਮੋਬਸਿਸ ਦੇ ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਦਾ ਅਨੁਭਵ ਨਹੀਂ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਅਤੇ ਕੋਈ ਇਲਾਜ ਸੰਬੰਧੀ ਗੰਭੀਰ ਪ੍ਰਤੀਕੂਲ ਘਟਨਾਵਾਂ (SAEs) ਦੀ ਰਿਪੋਰਟ ਨਹੀਂ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ।

(11) ਹੇਮਗੇਨਿਕਸ

ਕੰਪਨੀ: ਯੂਨੀਕਿਊਰ ਕਾਰਪੋਰੇਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਨਵੰਬਰ 2022 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਵਾਲੇ ਬਾਲਗ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ.

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਹੇਮਗੇਨਿਕਸ AAV5 ਵੈਕਟਰ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।ਡਰੱਗ ਕੋਏਗੂਲੇਸ਼ਨ ਫੈਕਟਰ IX (FIX) ਜੀਨ ਵੇਰੀਐਂਟ FIX-Padua ਨਾਲ ਲੈਸ ਹੈ, ਜਿਸ ਨੂੰ ਨਾੜੀ ਰਾਹੀਂ ਚਲਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ, ਜੀਨ ਜਿਗਰ ਵਿੱਚ ਫਿਕਸ ਕੋਲੈਗੂਲੇਸ਼ਨ ਫੈਕਟਰ ਨੂੰ ਪ੍ਰਗਟ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਖੂਨ ਵਿੱਚ ਦਾਖਲ ਹੋਣ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਜਮ੍ਹਾਬੰਦੀ ਫੰਕਸ਼ਨ ਨੂੰ ਲਾਗੂ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਤਾਂ ਜੋ ਇਲਾਜ ਦੇ ਉਦੇਸ਼ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕੇ, ਸਿਧਾਂਤਕ ਤੌਰ 'ਤੇ, ਇੱਕ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਲਈ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।

(12) ਐਡਸਟੀਲਾਡ੍ਰਿਨ

ਕੰਪਨੀ: ਫੇਰਿੰਗ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲਜ਼ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਦਸੰਬਰ 2022 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਉੱਚ-ਜੋਖਮ ਵਾਲੇ ਗੈਰ-ਮਾਸਪੇਸ਼ੀ-ਹਮਲਾਵਰ ਬਲੈਡਰ ਕੈਂਸਰ (NMIBC) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਜੋ ਬੇਸੀਲਸ ਕੈਲਮੇਟ-ਗੁਏਰਿਨ (BCG) ਪ੍ਰਤੀ ਗੈਰ-ਜਵਾਬਦੇਹ ਹੈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਅਡਸਟੀਲਾਡਰਿਨ ਇੱਕ ਗੈਰ-ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਤੀ ਵਾਲੇ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ, ਜੋ ਟੀਚੇ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਇੰਟਰਫੇਰੋਨ ਐਲਫਾ-2ਬੀ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਨੂੰ ਓਵਰਪ੍ਰੈਸ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ, ਅਤੇ ਇੱਕ ਪਿਸ਼ਾਬ ਕੈਥੀਟਰ ਦੁਆਰਾ ਬਲੈਡਰ ਵਿੱਚ (ਹਰ ਤਿੰਨ ਮਹੀਨਿਆਂ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਵਾਰ ਚਲਾਈ ਜਾਂਦੀ ਹੈ), ਵਾਇਰਸ ਵੈਕਟਰ ਪ੍ਰਭਾਵੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਸੰਕਰਮਿਤ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਐਲਫਾ-2ਬੀ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਨੂੰ ਓਵਰਪ੍ਰੈਸ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ। eutic ਪ੍ਰਭਾਵ.ਇਹ ਨਾਵਲ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿਧੀ ਇਸ ਤਰ੍ਹਾਂ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਆਪਣੇ ਬਲੈਡਰ ਦੀਵਾਰ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਇੱਕ ਛੋਟੇ "ਫੈਕਟਰੀ" ਵਿੱਚ ਬਦਲ ਦਿੰਦੀ ਹੈ ਜੋ ਇੰਟਰਫੇਰੋਨ ਪੈਦਾ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਰੀਜ਼ ਦੀ ਕੈਂਸਰ ਨਾਲ ਲੜਨ ਦੀ ਸਮਰੱਥਾ ਵਿੱਚ ਵਾਧਾ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।

ਐਡਸਟੀਲਾਡਰਿਨ ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਅਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਇੱਕ ਮਲਟੀਸੈਂਟਰ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਉੱਚ-ਜੋਖਮ ਵਾਲੇ BCG- ਗੈਰ-ਜਵਾਬਦੇਹ NMIBC ਵਾਲੇ 157 ਮਰੀਜ਼ ਸ਼ਾਮਲ ਸਨ।ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਹਰ ਤਿੰਨ ਮਹੀਨਿਆਂ ਵਿੱਚ 12 ਮਹੀਨਿਆਂ ਤੱਕ, ਜਾਂ ਇਲਾਜ ਲਈ ਅਸਵੀਕਾਰਨਯੋਗ ਜ਼ਹਿਰੀਲੇਪਣ ਜਾਂ ਉੱਚ-ਗਰੇਡ NMIBC ਦੇ ਮੁੜ ਆਉਣ ਤੱਕ ਐਡਸਟੀਲਾਡਰਿਨ ਪ੍ਰਾਪਤ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।ਕੁੱਲ ਮਿਲਾ ਕੇ, ਐਡਸਟੀਲਾਡਰਿਨ ਨਾਲ ਇਲਾਜ ਕੀਤੇ ਗਏ 51 ਪ੍ਰਤੀਸ਼ਤ ਨਾਮਾਂਕਣ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੇ ਇੱਕ ਸੰਪੂਰਨ ਜਵਾਬ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ (ਸਾਈਸਟੋਸਕੋਪੀ, ਬਾਇਓਪਸੀ ਟਿਸ਼ੂ, ਅਤੇ ਪਿਸ਼ਾਬ 'ਤੇ ਦੇਖੇ ਗਏ ਕੈਂਸਰ ਦੇ ਸਾਰੇ ਲੱਛਣਾਂ ਦਾ ਗਾਇਬ ਹੋਣਾ)।

3. ਛੋਟੀਆਂ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ

(1) ਵੀਤਰਾਵੇਨ

ਕੰਪਨੀ: ਆਇਓਨਿਸ ਫਾਰਮਾ (ਪਹਿਲਾਂ ਆਈਸਿਸ ਫਾਰਮਾ) ਅਤੇ ਨੋਵਾਰਟਿਸ ਦੁਆਰਾ ਸਾਂਝੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 1998 ਅਤੇ 1999 ਵਿੱਚ, ਇਸਨੂੰ FDA ਅਤੇ EU EMA ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਐੱਚਆਈਵੀ-ਸਕਾਰਾਤਮਕ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਸਾਇਟੋਮੇਗਲੋਵਾਇਰਸ ਰੀਟੀਨਾਈਟਿਸ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ.

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਵਿਟਰਾਵੇਨ ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਦਵਾਈ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਵਿਸ਼ਵ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਪਹਿਲੀ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲਿਓਟਾਈਡ ਦਵਾਈ ਹੈ।ਸੂਚੀਕਰਨ ਦੇ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਪੜਾਅ 'ਤੇ, ਐਂਟੀ-ਸੀਐਮਵੀ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀ ਮਾਰਕੀਟ ਦੀ ਮੰਗ ਬਹੁਤ ਜ਼ਰੂਰੀ ਸੀ;ਬਾਅਦ ਵਿੱਚ, ਬਹੁਤ ਜ਼ਿਆਦਾ ਸਰਗਰਮ ਐਂਟੀਰੇਟਰੋਵਾਇਰਲ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਦੇ ਕਾਰਨ, ਸੀਐਮਵੀ ਕੇਸਾਂ ਦੀ ਗਿਣਤੀ ਵਿੱਚ ਤੇਜ਼ੀ ਨਾਲ ਗਿਰਾਵਟ ਆਈ।ਸੁਸਤ ਬਜ਼ਾਰ ਦੀ ਮੰਗ ਦੇ ਕਾਰਨ, ਦਵਾਈ ਨੂੰ 2002 ਅਤੇ 2006 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੇ ਦੇਸ਼ਾਂ ਅਤੇ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਅਮਰੀਕਾ ਵਿੱਚ ਵਾਪਸ ਲੈਣ ਵਿੱਚ ਲਾਂਚ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ।

(2) ਮੈਕੁਜੇਨ

ਕੰਪਨੀ: Pfizer ਅਤੇ Eyetech ਦੁਆਰਾ ਸਹਿ-ਵਿਕਸਤ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2004 ਵਿੱਚ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਕਰਨ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਨਿਓਵੈਸਕੁਲਰ ਉਮਰ-ਸਬੰਧਤ ਮੈਕੁਲਰ ਡੀਜਨਰੇਸ਼ਨ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਮੈਕਯੂਜੇਨ ਇੱਕ ਪੈਗਾਈਲੇਟਿਡ ਸੰਸ਼ੋਧਿਤ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਜੋ ਵੈਸਕੁਲਰ ਐਂਡੋਥੈਲੀਅਲ ਗਰੋਥ ਫੈਕਟਰ (VEGF165 ਸਬ-ਟਾਈਪ) ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾ ਸਕਦੀ ਹੈ ਅਤੇ ਬੰਨ੍ਹ ਸਕਦੀ ਹੈ, ਅਤੇ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਦਾ ਤਰੀਕਾ ਇੰਟਰਾਵਿਟ੍ਰੀਅਲ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਹੈ।

(3) ਡਿਫਿਟੇਲੀਓ

ਕੰਪਨੀ: ਜੈਜ਼ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲਜ਼ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਇਸਨੂੰ 2013 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ ਅਤੇ ਮਾਰਚ 2016 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਹੇਮੇਟੋਪੋਏਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਟ੍ਰਾਂਸਪਲਾਂਟੇਸ਼ਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਗੁਰਦੇ ਜਾਂ ਪਲਮਨਰੀ ਨਪੁੰਸਕਤਾ ਨਾਲ ਸੰਬੰਧਿਤ ਹੈਪੇਟਿਕ ਵੇਨੋ-ਓਕਲੂਸਿਵ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਡਿਫਿਟੇਲੀਓ ਇੱਕ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਪਲਾਜ਼ਮਿਨ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾਵਾਂ ਵਾਲੇ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡਸ ਦਾ ਮਿਸ਼ਰਣ ਹੈ।ਵਪਾਰਕ ਕਾਰਨਾਂ ਕਰਕੇ 2009 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟ ਤੋਂ ਵਾਪਸ ਲੈ ਲਿਆ ਗਿਆ।

(4) ਕਿਨਮਰੋ

ਕੰਪਨੀ: ਆਇਓਨਿਸ ਫਾਰਮਾ ਅਤੇ ਕੈਸਟਲ ਦੁਆਰਾ ਸਹਿ-ਵਿਕਸਤ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2013 ਵਿੱਚ, ਇਸਨੂੰ ਅਨਾਥ ਡਰੱਗ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਹੋਮੋਜ਼ਾਈਗਸ ਫੈਮਿਲੀਅਲ ਹਾਈਪਰਕੋਲੇਸਟ੍ਰੋਲੇਮੀਆ ਦੇ ਸਹਾਇਕ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਕਾਇਨਮਰੋ ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲਿਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਮਨੁੱਖੀ ਏਪੀਓ ਬੀ-100 ਐਮਆਰਐਨਏ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੀ ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਹੈ।ਕੀਨਮਰੋ ਨੂੰ ਹਫ਼ਤੇ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਵਾਰ 200 ਮਿਲੀਗ੍ਰਾਮ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ ਸਬਕੁਟੇਨਿਊਸ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।

(5) ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ

ਕੰਪਨੀ: Ionis Pharmaceuticals ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ.

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਦਸੰਬਰ 2016 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਰੀੜ੍ਹ ਦੀ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀ ਐਟ੍ਰੋਫੀ (SMA) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ (ਨੁਸਿਨਰਸੇਨ) ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ।SMN2 exon 7 ਦੀ ਕਲੀਵੇਜ ਸਾਈਟ ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹ ਕੇ, Spinraza SMN2 ਜੀਨ ਦੇ RNA ਕਲੀਵੇਜ ਨੂੰ ਬਦਲ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਪੂਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ SMN ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦਾ ਉਤਪਾਦਨ ਵਧਦਾ ਹੈ।ਅਗਸਤ 2016 ਵਿੱਚ, BIOGEN ਨੇ Spinraza ਦੇ ਗਲੋਬਲ ਅਧਿਕਾਰਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਲਈ ਆਪਣੇ ਵਿਕਲਪ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕੀਤੀ।ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ ਨੇ ਸਿਰਫ 2011 ਵਿੱਚ ਮਨੁੱਖਾਂ ਵਿੱਚ ਆਪਣਾ ਪਹਿਲਾ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ ਸ਼ੁਰੂ ਕੀਤਾ ਸੀ। ਸਿਰਫ਼ 5 ਸਾਲਾਂ ਵਿੱਚ, ਇਸਨੂੰ 2016 ਵਿੱਚ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ, ਜੋ FDA ਦੁਆਰਾ ਇਸਦੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਦੀ ਪੂਰੀ ਮਾਨਤਾ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦੀ ਹੈ।ਦਵਾਈ ਨੂੰ ਅਪ੍ਰੈਲ 2019 ਵਿੱਚ ਚੀਨ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ। ਚੀਨ ਵਿੱਚ ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਾ ਪੂਰਾ ਚੱਕਰ 6 ਮਹੀਨਿਆਂ ਤੋਂ ਘੱਟ ਸੀ, ਅਤੇ ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ ਨੂੰ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਪਹਿਲੀ ਵਾਰ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੇ 2 ਸਾਲ ਅਤੇ 2 ਮਹੀਨੇ ਹੋਏ ਸਨ।ਚੀਨ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਕਰਨ ਦੀ ਗਤੀ ਪਹਿਲਾਂ ਹੀ ਬਹੁਤ ਤੇਜ਼ ਹੈ.ਇਹ ਇਸ ਤੱਥ ਦੇ ਕਾਰਨ ਵੀ ਹੈ ਕਿ ਡਰੱਗ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕੇਂਦਰ ਨੇ 1 ਨਵੰਬਰ, 2018 ਨੂੰ "ਕਲੀਨਿਕਲ ਪ੍ਰੈਕਟਿਸ ਵਿੱਚ ਤੁਰੰਤ ਲੋੜੀਂਦੇ ਓਵਰਸੀਜ਼ ਨਵੀਆਂ ਦਵਾਈਆਂ ਦੇ ਪਹਿਲੇ ਬੈਚ ਦੀ ਸੂਚੀ ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਿਤ ਕਰਨ ਬਾਰੇ ਨੋਟਿਸ" ਜਾਰੀ ਕੀਤਾ, ਅਤੇ ਤੇਜ਼ੀ ਨਾਲ ਸਮੀਖਿਆ ਲਈ 40 ਵਿਦੇਸ਼ੀ ਨਵੀਆਂ ਦਵਾਈਆਂ ਦੇ ਪਹਿਲੇ ਬੈਚ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ ਰੈਂਕ ਸੀ।

(6) ਐਕਸੈਂਡਿਸ 51

ਕੰਪਨੀ: AVI BioPharma (ਬਾਅਦ ਵਿੱਚ Sarepta Therapeutics ਨਾਮ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ) ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਸਤੰਬਰ 2016 ਵਿੱਚ, ਇਸਨੂੰ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਡੀਐਮਡੀ ਜੀਨ ਵਿੱਚ ਐਕਸੋਨ 51 ਛੱਡਣ ਵਾਲੇ ਜੀਨ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਨਾਲ ਡੂਕੇਨ ਮਾਸਕੂਲਰ ਡਾਈਸਟ੍ਰੋਫੀ (ਡੀਐਮਡੀ) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਐਕਸੌਨਡਿਸ 51 ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲਿਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡੀਐਮਡੀ ਜੀਨ ਦੇ ਪ੍ਰੀ-ਐਮਆਰਐਨਏ ਦੇ ਐਕਸੌਨ 51 ਦੀ ਸਥਿਤੀ ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ ਪਰਿਪੱਕ ਐਮਆਰਐਨਏ ਬਣਦੇ ਹਨ, ਐਕਸੌਨ 51 ਦਾ ਇੱਕ ਹਿੱਸਾ ਬਲੌਕ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਐਕਸਾਈਜ਼ਨ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਅੰਸ਼ਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਫਰੇਮ ਨੂੰ ਪੜ੍ਹਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਮਿਲਦੀ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਐਮਆਰਐਨਏ ਦੇ ਕੁਝ ਫਰੇਮ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਆਮ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਨਾਲੋਂ ਛੋਟਾ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।

(7) ਤੇਗਸੇਦੀ

ਕੰਪਨੀ: Ionis Pharmaceuticals ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ.

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਇਹ ਜੁਲਾਈ 2018 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ transthyretin amyloidosis (hATTR) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ.

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਟੈਗਸੇਡੀ ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ ਜੋ ਟ੍ਰਾਂਸਥਾਈਰੇਟਿਨ mRNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ।ਇਹ HATTR ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਦੁਨੀਆ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਪਹਿਲੀ ਦਵਾਈ ਹੈ।ਇਹ ਸਬਕਿਊਟੇਨੀਅਸ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਚਲਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ.ਡਰੱਗ ਟ੍ਰਾਂਸਥਾਈਰੇਟਿਨ (ATTR) ਦੇ mRNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾ ਕੇ ATTR ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦੀ ਹੈ, ਅਤੇ ATTR ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਚੰਗਾ ਲਾਭ-ਜੋਖਮ ਅਨੁਪਾਤ ਹੈ, ਅਤੇ ਮਰੀਜ਼ ਦੀ ਨਿਊਰੋਪੈਥੀ ਅਤੇ ਜੀਵਨ ਦੀ ਗੁਣਵੱਤਾ ਵਿੱਚ ਕਾਫ਼ੀ ਸੁਧਾਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ, ਅਤੇ ਇਹ TTR ਪਰਿਵਰਤਨ ਕਿਸਮਾਂ ਦੇ ਅਨੁਕੂਲ ਹੈ, ਨਾ ਤਾਂ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਪੜਾਅ ਅਤੇ ਨਾ ਹੀ ਕਾਰਡੀਓਮਾਇਓਪੈਥੀ ਦੀ ਮੌਜੂਦਗੀ ਸੀ।

(8) ਓਨਪੈਟਰੋ

ਕੰਪਨੀ: ਅਲਨੈਲਮ ਕਾਰਪੋਰੇਸ਼ਨ ਅਤੇ ਸਨੋਫੀ ਕਾਰਪੋਰੇਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਸਾਂਝੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2018 ਵਿੱਚ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਕਰਨ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ transthyretin amyloidosis (hATTR) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ.

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਓਨਪੈਟ੍ਰੋ ਇੱਕ siRNA ਡਰੱਗ ਹੈ ਜੋ ਟ੍ਰਾਂਸਥਾਈਰੇਟਿਨ mRNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ, ਜੋ ਜਿਗਰ ਵਿੱਚ ATTR ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦੀ ਹੈ ਅਤੇ transthyretin (ATTR) ਦੇ mRNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾ ਕੇ ਪੈਰੀਫਿਰਲ ਨਸਾਂ ਵਿੱਚ ਐਮੀਲੋਇਡ ਜਮ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਨੂੰ ਸੁਧਾਰਿਆ ਅਤੇ ਘੱਟ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।

(9) ਗਿਵਲਾਰੀ

ਕੰਪਨੀ: ਅਲਨੈਲਮ ਕਾਰਪੋਰੇਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਨਵੰਬਰ 2019 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਬਾਲਗਾਂ ਵਿੱਚ ਤੀਬਰ ਹੈਪੇਟਿਕ ਪੋਰਫਾਈਰੀਆ (ਏਐਚਪੀ) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਗਿਵਲਾਰੀ ਇੱਕ siRNA ਦਵਾਈ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਓਨਪੈਟ੍ਰੋ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਦੂਜੀ siRNA ਦਵਾਈ ਹੈ।ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਦਾ ਤਰੀਕਾ ਸਬਕਿਊਟੇਨਿਅਸ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਹੈ.ਡਰੱਗ ALAS1 ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ mRNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ, ਅਤੇ Givlaari ਨਾਲ ਮਹੀਨਾਵਾਰ ਇਲਾਜ ਜਿਗਰ ਵਿੱਚ ALAS1 ਦੇ ਪੱਧਰ ਨੂੰ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਅਤੇ ਸਥਾਈ ਤੌਰ 'ਤੇ ਘਟਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਨਿਊਰੋਟੌਕਸਿਕ ALA ਅਤੇ PBG ਦੇ ਪੱਧਰ ਨੂੰ ਆਮ ਸੀਮਾ ਤੱਕ ਘਟਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਰੀਜ਼ ਦੀ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਨੂੰ ਦੂਰ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।ਅੰਕੜਿਆਂ ਤੋਂ ਪਤਾ ਚੱਲਦਾ ਹੈ ਕਿ ਗਿਵਲਾਰੀ ਨਾਲ ਇਲਾਜ ਕੀਤੇ ਗਏ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਪਲੇਸਬੋ ਗਰੁੱਪ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਦੌਰੇ ਦੀ ਗਿਣਤੀ ਵਿੱਚ 74% ਦੀ ਕਮੀ ਆਈ ਹੈ।

(10) ਵਯੋਂਡਿਸ53

ਕੰਪਨੀ: ਸਰੇਪਟਾ ਥੈਰੇਪਿਊਟਿਕਸ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਦਸੰਬਰ 2019 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਨ ਜੀਨ ਐਕਸੋਨ 53 ਸਪਲੀਸਿੰਗ ਮਿਊਟੇਸ਼ਨ ਵਾਲੇ ਡੀਐਮਡੀ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਵਿਓਂਡਿਸ 53 ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਨ ਪ੍ਰੀ-ਐਮਆਰਐਨਏ ਦੀ ਵੰਡ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ।Exon 53 ਅੰਸ਼ਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਕੱਟਿਆ ਗਿਆ ਹੈ, ਭਾਵ ਪਰਿਪੱਕ mRNA 'ਤੇ ਮੌਜੂਦ ਨਹੀਂ ਹੈ, ਅਤੇ ਇਸਨੂੰ ਕੱਟਿਆ ਹੋਇਆ ਪਰ ਅਜੇ ਵੀ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਨ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਲਈ ਤਿਆਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਕਸਰਤ ਦੀ ਸਮਰੱਥਾ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।

(11) ਵੇਲੀਵਰਾ

ਕੰਪਨੀ: Ionis Pharmaceuticals ਅਤੇ ਇਸਦੀ ਸਹਾਇਕ ਕੰਪਨੀ Akcea Therapeutics ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਇਸ ਨੂੰ ਮਈ 2019 ਵਿੱਚ ਯੂਰਪੀਅਨ ਮੈਡੀਸਨ ਏਜੰਸੀ (EMA) ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਪਰਿਵਾਰਕ chylomicronemia ਸਿੰਡਰੋਮ (FCS) ਵਾਲੇ ਬਾਲਗ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਖੁਰਾਕ ਨਿਯੰਤਰਣ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ ਇੱਕ ਸਹਾਇਕ ਥੈਰੇਪੀ ਵਜੋਂ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਵੇਲੀਵਰਾ ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ FCS ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਵਿਸ਼ਵ ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਪਹਿਲੀ ਦਵਾਈ ਹੈ।

(12) ਲੇਕਵੀਓ

ਕੰਪਨੀ: ਨੋਵਾਰਟਿਸ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ.

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਦਸੰਬਰ 2020 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਪ੍ਰਾਇਮਰੀ ਹਾਈਪਰਕੋਲੇਸਟ੍ਰੋਲੇਮੀਆ (ਹੀਟਰੋਜ਼ਾਈਗਸ ਪਰਿਵਾਰਕ ਅਤੇ ਗੈਰ-ਪਰਿਵਾਰਕ) ਜਾਂ ਮਿਸ਼ਰਤ ਡਿਸਲਿਪੀਡਮੀਆ ਵਾਲੇ ਬਾਲਗਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਲੇਕਵੀਓ ਇੱਕ siRNA ਡਰੱਗ ਹੈ ਜੋ PCSK9 mRNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ।ਕੋਲੈਸਟ੍ਰੋਲ (LDL-C) ਨੂੰ ਘੱਟ ਕਰਨ ਲਈ ਇਹ ਦੁਨੀਆ ਦੀ ਪਹਿਲੀ siRNA ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।ਇਹ ਸਬਕਿਊਟੇਨੀਅਸ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਚਲਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ.ਡਰੱਗ RNA ਦਖਲਅੰਦਾਜ਼ੀ ਰਾਹੀਂ PCSK9 ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਪੱਧਰ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ LDL-C ਦਾ ਪੱਧਰ ਘਟਦਾ ਹੈ।ਕਲੀਨਿਕਲ ਡੇਟਾ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ ਕਿ ਜਿਹੜੇ ਮਰੀਜ਼ ਸਟੈਟਿਨਸ ਦੀ ਵੱਧ ਤੋਂ ਵੱਧ ਸਹਿਣ ਕੀਤੀ ਖੁਰਾਕ ਨਾਲ ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਬਾਅਦ LDL-C ਦੇ ਪੱਧਰ ਨੂੰ ਟੀਚੇ ਦੇ ਪੱਧਰ ਤੱਕ ਨਹੀਂ ਘਟਾ ਸਕਦੇ, Leqvio ਲਗਭਗ 50% ਤੱਕ LDL-C ਨੂੰ ਘਟਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।

(13) ਔਕਸਲੂਮੋ

ਕੰਪਨੀ: ਅਲਨੈਲਮ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲਜ਼ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਨਵੰਬਰ 2020 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ।

ਸੰਕੇਤ: ਪ੍ਰਾਇਮਰੀ ਹਾਈਪਰੌਕਸਲੂਰੀਆ ਟਾਈਪ 1 (PH1) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਆਕਸਲੂਮੋ ਹਾਈਡ੍ਰੋਕਸਾਈਸੀਡ ਆਕਸੀਡੇਸ 1 (HAO1) ​​mRNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੀ ਇੱਕ siRNA ਦਵਾਈ ਹੈ, ਅਤੇ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਦਾ ਤਰੀਕਾ ਸਬਕਿਊਟੇਨਿਅਸ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਹੈ।ਦਵਾਈ ਨੂੰ ਅਲਨੈਲਮ ਦੀ ਨਵੀਨਤਮ ਵਿਸਤ੍ਰਿਤ ਸਥਿਰਤਾ ਰਸਾਇਣ, ESC-GalNAc ਸੰਜੋਗ ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਕੇ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਜੋ ਕਿ ਵਧੇਰੇ ਨਿਰੰਤਰਤਾ ਅਤੇ ਸ਼ਕਤੀ ਦੇ ਨਾਲ ਚਮੜੀ ਦੇ ਹੇਠਲੇ ਪੱਧਰ 'ਤੇ ਪ੍ਰਬੰਧਿਤ siRNA ਨੂੰ ਸਮਰੱਥ ਬਣਾਉਂਦਾ ਹੈ।ਦਵਾਈ ਹਾਈਡ੍ਰੋਕਸਾਈਸੀਡ ਆਕਸੀਡੇਸ 1 (HAO1) ​​mRNA ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦੀ ਹੈ ਜਾਂ ਰੋਕਦੀ ਹੈ, ਜਿਗਰ ਵਿੱਚ ਗਲਾਈਕੋਲੇਟ ਆਕਸੀਡੇਜ਼ ਦੇ ਪੱਧਰ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦੀ ਹੈ, ਅਤੇ ਫਿਰ ਆਕਸਾਲੇਟ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਲਈ ਲੋੜੀਂਦੇ ਸਬਸਟਰੇਟ ਦੀ ਖਪਤ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਬਿਮਾਰੀ ਦੀ ਪ੍ਰਗਤੀ ਨੂੰ ਨਿਯੰਤਰਿਤ ਕਰਨ ਅਤੇ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਕਰਨ ਲਈ ਆਕਸਲੇਟ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦੀ ਹੈ।

(14) Viltepso

ਕੰਪਨੀ: NS ਫਾਰਮਾ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ, ਨਿਪੋਨ ਸ਼ਿਨਯਾਕੂ ਦੀ ਸਹਾਇਕ ਕੰਪਨੀ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਅਗਸਤ 2020 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਡੀਐਮਡੀ ਜੀਨ ਵਿੱਚ ਐਕਸੋਨ 53 ਛੱਡਣ ਵਾਲੇ ਜੀਨ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਨਾਲ ਡੁਕੇਨ ਮਾਸਕੂਲਰ ਡਾਈਸਟ੍ਰੋਫੀ (ਡੀਐਮਡੀ) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਵਿਲਟੇਪਸੋ ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ ਜੋ ਡੀਐਮਡੀ ਜੀਨ ਦੇ ਪ੍ਰੀ-ਐਮਆਰਐਨਏ ਦੇ ਐਕਸੌਨ 53 ਦੀ ਸਥਿਤੀ ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹ ਸਕਦੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਪਰਿਪੱਕ mRNA ਦੇ ਗਠਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਐਕਸੋਨ 53 ਦਾ ਹਿੱਸਾ ਬਾਹਰ ਕੱਢਿਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਐਮਆਰਐਨਏ ਰੀਡਿੰਗ ਫਰੇਮ ਨੂੰ ਅੰਸ਼ਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਠੀਕ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਕੁਝ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਫੰਕਸ਼ਨ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਨੂੰ ਸੰਕੁਚਿਤ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ.

(15) ਅਮੋਂਡਿਸ 45

ਕੰਪਨੀ: ਸਰੇਪਟਾ ਥੈਰੇਪਿਊਟਿਕਸ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਫਰਵਰੀ 2021 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਡੀਐਮਡੀ ਜੀਨ ਵਿੱਚ ਐਕਸੋਨ 45 ਛੱਡਣ ਵਾਲੇ ਜੀਨ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਨਾਲ ਡੁਕੇਨ ਮਾਸਕੂਲਰ ਡਾਈਸਟ੍ਰੋਫੀ (ਡੀਐਮਡੀ) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਅਮੋਂਡਿਸ 45 ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡਰੱਗ ਹੈ, ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਡੀਐਮਡੀ ਜੀਨ ਦੇ ਪ੍ਰੀ-ਐਮਆਰਐਨਏ ਦੇ ਐਕਸੌਨ 45 ਦੀ ਸਥਿਤੀ ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹ ਸਕਦੀ ਹੈ, ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ ਐਕਸੋਨ 45 ਦੇ ਹਿੱਸੇ ਨੂੰ ਪਰਿਪੱਕ mRNA ਐਕਸਾਈਜ਼ਨ ਦੇ ਗਠਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਬਲੌਕ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਐਮਆਰਐਨਏ ਦੇ ਕੁਝ ਫਰੇਮ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਅੰਸ਼ਕ ਤੌਰ 'ਤੇ ਮਦਦ ਮਿਲਦੀ ਹੈ। ਜੋ ਕਿ ਆਮ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਨਾਲੋਂ ਛੋਟਾ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।

(16) ਅਮਵੁਤਰਾ (ਵੁਟ੍ਰਿਸਿਰਨ)

ਕੰਪਨੀ: ਅਲਨੈਲਮ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲਜ਼ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਜੂਨ 2022 ਵਿੱਚ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਬਾਲਗ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਪੌਲੀਨਿਊਰੋਪੈਥੀ (ਐਚਏਟੀਟੀਆਰ-ਪੀਐਨ) ਦੇ ਨਾਲ ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ ਟ੍ਰਾਂਸਥਾਈਰੇਟਿਨ ਐਮੀਲੋਇਡੋਸਿਸ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਅਮਵੁਤਰਾ (ਵੁਟ੍ਰੀਸੀਰਨ) ਇੱਕ siRNA ਡਰੱਗ ਹੈ ਜੋ ਟਾਰਗੇਟਿੰਗ ਟ੍ਰਾਂਸਥਾਈਰੇਟਿਨ (ATTR) mRNA ਹੈ, ਜੋ ਸਬਕਿਊਟੇਨਿਅਸ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਚਲਾਈ ਜਾਂਦੀ ਹੈ।ਵੁਟ੍ਰੀਸੀਰਨ ਵਧੀ ਹੋਈ ਸ਼ਕਤੀ ਅਤੇ ਪਾਚਕ ਸਥਿਰਤਾ ਦੇ ਨਾਲ ਐਲਨੈਲਮ ਦੇ ਐਨਹਾਂਸਡ ਸਟੇਬਿਲਟੀ ਕੈਮਿਸਟਰੀ (ESC)-GalNAc ਕੰਜੁਗੇਟ ਡਿਲੀਵਰੀ ਪਲੇਟਫਾਰਮ ਡਿਜ਼ਾਈਨ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ।ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਇਸਦੇ ਪੜਾਅ III ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਧਿਐਨ (HELIOS-A) ਦੇ 9-ਮਹੀਨਿਆਂ ਦੇ ਡੇਟਾ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ, ਅਤੇ ਸਮੁੱਚੇ ਨਤੀਜੇ ਦਿਖਾਉਂਦੇ ਹਨ ਕਿ ਥੈਰੇਪੀ ਨੇ HATTR-PN ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਕੀਤਾ, ਅਤੇ 50% ਤੋਂ ਵੱਧ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਸਥਿਤੀ ਨੂੰ ਉਲਟਾ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ ਜਾਂ ਵਿਗੜਨ ਤੋਂ ਰੋਕਿਆ ਗਿਆ।

4. ਹੋਰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈਆਂ

(1) ਰੇਕਸਿਨ-ਜੀ

ਕੰਪਨੀ: Epeius Biotech ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ.

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: 2005 ਵਿੱਚ, ਇਸਨੂੰ ਫਿਲੀਪੀਨ ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਡਮਨਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ (BFAD) ਦੁਆਰਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਕੀਮੋਥੈਰੇਪੀ ਪ੍ਰਤੀ ਰੋਧਕ ਉੱਨਤ ਕੈਂਸਰ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਰੇਕਸਿਨ-ਜੀ ਇੱਕ ਜੀਨ-ਲੋਡਡ ਨੈਨੋਪਾਰਟੀਕਲ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨ ਹੈ।ਇਹ ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ ਠੋਸ ਟਿਊਮਰਾਂ ਨੂੰ ਮਾਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਰੈਟਰੋਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਦੁਆਰਾ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਸਾਈਕਲੀਨ G1 ਮਿਊਟੈਂਟ ਜੀਨ ਨੂੰ ਪੇਸ਼ ਕਰਦਾ ਹੈ।ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਦਾ ਤਰੀਕਾ ਨਾੜੀ ਨਿਵੇਸ਼ ਹੈ.ਇੱਕ ਟਿਊਮਰ-ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਦਵਾਈ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ ਜੋ ਸਰਗਰਮੀ ਨਾਲ ਮੈਟਾਸਟੈਟਿਕ ਕੈਂਸਰ ਸੈੱਲਾਂ ਦੀ ਖੋਜ ਕਰਦੀ ਹੈ ਅਤੇ ਨਸ਼ਟ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਇਸਦਾ ਉਹਨਾਂ ਮਰੀਜ਼ਾਂ 'ਤੇ ਇੱਕ ਨਿਸ਼ਚਤ ਉਪਚਾਰਕ ਪ੍ਰਭਾਵ ਹੁੰਦਾ ਹੈ ਜੋ ਟਾਰਗੇਟਡ ਬਾਇਓਲੋਜਿਕਸ ਸਮੇਤ ਹੋਰ ਕੈਂਸਰ ਦਵਾਈਆਂ ਵਿੱਚ ਅਸਫਲ ਰਹੇ ਹਨ।

(2) ਨਿਓਵੈਸਕੁਲਜਨ

ਕੰਪਨੀ: ਮਨੁੱਖੀ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਸੰਸਥਾ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਸੂਚੀਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਇਸਨੂੰ 7 ਦਸੰਬਰ, 2011 ਨੂੰ ਰੂਸ ਵਿੱਚ ਸੂਚੀਬੱਧ ਕਰਨ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ, ਅਤੇ ਫਿਰ 2013 ਵਿੱਚ ਯੂਕਰੇਨ ਵਿੱਚ ਲਾਂਚ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਸੰਕੇਤ: ਪੈਰੀਫਿਰਲ ਨਾੜੀ ਧਮਣੀ ਰੋਗ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ, ਗੰਭੀਰ ਅੰਗ ischemia ਸਮੇਤ.

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਨਿਓਵਾਸਕੁਲਜਨ ਡੀਐਨਏ ਪਲਾਜ਼ਮੀਡਾਂ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ।ਵੈਸਕੂਲਰ ਐਂਡੋਥੈਲਿਅਲ ਗਰੋਥ ਫੈਕਟਰ (VEGF) 165 ਜੀਨ ਪਲਾਜ਼ਮੀਡ ਰੀੜ ਦੀ ਹੱਡੀ 'ਤੇ ਬਣਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਦਾਖਲ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।

(3) ਕੋਲੇਟਜੀਨ

ਕੰਪਨੀ: ਓਸਾਕਾ ਯੂਨੀਵਰਸਿਟੀ ਅਤੇ ਉੱਦਮ ਪੂੰਜੀ ਕੰਪਨੀਆਂ ਦੁਆਰਾ ਸਾਂਝੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਾਰਕੀਟ ਕਰਨ ਦਾ ਸਮਾਂ: ਅਗਸਤ 2019 ਵਿੱਚ ਜਾਪਾਨ ਦੇ ਸਿਹਤ, ਕਿਰਤ ਅਤੇ ਭਲਾਈ ਮੰਤਰਾਲੇ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ।

ਸੰਕੇਤ: ਗੰਭੀਰ ਹੇਠਲੇ ਸਿਰੇ ਦੇ ਇਸਕੇਮੀਆ ਦਾ ਇਲਾਜ।

ਟਿੱਪਣੀਆਂ: ਕੋਲਾਟੇਜੀਨ ਇੱਕ ਪਲਾਜ਼ਮੀਡ-ਅਧਾਰਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਜਾਪਾਨ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਕੰਪਨੀ ਐਂਜੇਸ ਦੁਆਰਾ ਤਿਆਰ ਕੀਤੀ ਪਹਿਲੀ ਘਰੇਲੂ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਵਾਈ ਹੈ।ਇਸ ਡਰੱਗ ਦਾ ਮੁੱਖ ਹਿੱਸਾ ਇੱਕ ਨੰਗਾ ਪਲਾਜ਼ਮੀਡ ਹੈ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਮਨੁੱਖੀ ਹੈਪੇਟੋਸਾਈਟ ਗਰੋਥ ਫੈਕਟਰ (HGF) ਜੀਨ ਕ੍ਰਮ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।ਜੇ ਡਰੱਗ ਨੂੰ ਹੇਠਲੇ ਅੰਗਾਂ ਦੀਆਂ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਵਿੱਚ ਟੀਕਾ ਲਗਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਤਾਂ ਪ੍ਰਗਟ ਕੀਤਾ HGF ਬੰਦ ਖੂਨ ਦੀਆਂ ਨਾੜੀਆਂ ਦੇ ਆਲੇ ਦੁਆਲੇ ਨਵੀਆਂ ਖੂਨ ਦੀਆਂ ਨਾੜੀਆਂ ਦੇ ਗਠਨ ਨੂੰ ਉਤਸ਼ਾਹਿਤ ਕਰੇਗਾ।ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਨੇ ਅਲਸਰ ਨੂੰ ਸੁਧਾਰਨ 'ਤੇ ਇਸਦੇ ਪ੍ਰਭਾਵ ਦੀ ਪੁਸ਼ਟੀ ਕੀਤੀ ਹੈ।

ਫੋਰਜੀਨ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਵਿੱਚ ਕਿਵੇਂ ਮਦਦ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ?

ਅਸੀਂ siRNA ਡਰੱਗ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਦੇ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਪੜਾਅ 'ਤੇ, ਵੱਡੇ ਪੱਧਰ 'ਤੇ ਸਕ੍ਰੀਨਿੰਗ ਵਿੱਚ ਸਕ੍ਰੀਨਿੰਗ ਦੇ ਸਮੇਂ ਨੂੰ ਬਚਾਉਣ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਦੇ ਹਾਂ।

ਹੋਰ ਵੇਰਵੇ ਵੇਖੋ:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/