ਅਣੂ ਬਾਇਓਲੋਜੀ ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਦੇ ਨਿਰੰਤਰ ਵਿਕਾਸ ਦੇ ਨਾਲ, ਜੀਨ ਪਰਿਵਰਤਨ ਅਤੇ ਨੁਕਸ ਅਤੇ ਰੋਗਾਂ ਵਿਚਕਾਰ ਸਬੰਧਾਂ ਨੂੰ ਵਧੇਰੇ ਅਤੇ ਵਧੇਰੇ ਡੂੰਘਾਈ ਨਾਲ ਸਮਝ ਪ੍ਰਾਪਤ ਹੋਈ ਹੈ।ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡਾਂ ਨੇ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਨਿਦਾਨ ਅਤੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਉਪਯੋਗ ਦੀ ਆਪਣੀ ਵੱਡੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਦੇ ਕਾਰਨ ਬਹੁਤ ਧਿਆਨ ਖਿੱਚਿਆ ਹੈ।ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਇਲਾਜ ਕਾਰਜਾਂ ਦੇ ਨਾਲ ਨਕਲੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੰਸ਼ਲੇਸ਼ਿਤ ਡੀਐਨਏ ਜਾਂ ਆਰਐਨਏ ਦੇ ਟੁਕੜਿਆਂ ਦਾ ਹਵਾਲਾ ਦਿੰਦੀਆਂ ਹਨ।ਅਜਿਹੀਆਂ ਦਵਾਈਆਂ ਸਿੱਧੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਬਿਮਾਰੀ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਟੀਚੇ ਵਾਲੇ ਜੀਨਾਂ ਜਾਂ ਬਿਮਾਰੀ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਟੀਚੇ ਵਾਲੇ mRNAs 'ਤੇ ਕੰਮ ਕਰ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ, ਅਤੇ ਜੀਨ ਪੱਧਰ 'ਤੇ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਭੂਮਿਕਾ ਨਿਭਾ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ।ਰਵਾਇਤੀ ਛੋਟੀਆਂ ਅਣੂ ਦਵਾਈਆਂ ਅਤੇ ਐਂਟੀਬਾਡੀ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀ ਤੁਲਨਾ ਵਿੱਚ, ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਜੜ੍ਹ ਤੋਂ ਬਿਮਾਰੀ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਜੀਨਾਂ ਦੇ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਨਿਯੰਤ੍ਰਿਤ ਕਰ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ, ਅਤੇ "ਲੱਛਣਾਂ ਦਾ ਇਲਾਜ ਕਰਨ ਅਤੇ ਮੂਲ ਕਾਰਨ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਨ" ਦੀਆਂ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾਵਾਂ ਰੱਖਦੀਆਂ ਹਨ।ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਦੇ ਸਪੱਸ਼ਟ ਫਾਇਦੇ ਵੀ ਹੁੰਦੇ ਹਨ ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਉੱਚ ਕੁਸ਼ਲਤਾ, ਘੱਟ ਜ਼ਹਿਰੀਲੇਪਨ, ਅਤੇ ਉੱਚ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾ।1998 ਵਿੱਚ ਪਹਿਲੀ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਡਰੱਗ ਫੋਮੀਵਿਰਸਨ ਸੋਡੀਅਮ ਦੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤ ਤੋਂ ਬਾਅਦ, ਬਹੁਤ ਸਾਰੀਆਂ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਨੂੰ ਕਲੀਨਿਕਲ ਇਲਾਜ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਹੈ।

ਮੌਜੂਦਾ ਸਮੇਂ ਵਿੱਚ ਵਿਸ਼ਵ ਪੱਧਰ 'ਤੇ ਮਾਰਕੀਟ ਵਿੱਚ ਮੌਜੂਦ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਵਿੱਚ ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਨਿਊਕਲੀਇਕ ਐਸਿਡ (ਏਐਸਓ), ਛੋਟੀ ਦਖਲ ਦੇਣ ਵਾਲੀ ਆਰਐਨਏ (ਸੀਆਰਐਨਏ), ਅਤੇ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਐਪਟੈਮਰ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ।ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਅਪਟਾਮਰਸ (ਜੋ 30 ਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡਸ ਤੋਂ ਵੱਧ ਹੋ ਸਕਦੇ ਹਨ) ਨੂੰ ਛੱਡ ਕੇ, ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ 12 ਤੋਂ 30 ਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡਾਂ ਨਾਲ ਬਣੀ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਹੁੰਦੀਆਂ ਹਨ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਦਵਾਈਆਂ ਵੀ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।ਇਸ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ, miRNAs, ribozymes ਅਤੇ deoxyribozymes ਨੇ ਵੀ ਵੱਖ-ਵੱਖ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਬਹੁਤ ਵਿਕਾਸ ਮੁੱਲ ਦਿਖਾਇਆ ਹੈ।ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦੀਆਂ ਦਵਾਈਆਂ ਅੱਜ ਬਾਇਓਮੈਡੀਸਨ ਦੀ ਖੋਜ ਅਤੇ ਵਿਕਾਸ ਵਿੱਚ ਸਭ ਤੋਂ ਵਧੀਆ ਖੇਤਰਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਇੱਕ ਬਣ ਗਈਆਂ ਹਨ।

ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀਆਂ ਉਦਾਹਰਨਾਂ

ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਨਿਊਕਲੀਇਕ ਐਸਿਡ

ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਟੈਕਨੋਲੋਜੀ ਵਾਟਸਨ-ਕ੍ਰਿਕ ਬੇਸ ਕੰਪਲੀਮੈਂਟੇਸ਼ਨ ਦੇ ਸਿਧਾਂਤ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਇੱਕ ਨਵੀਂ ਡਰੱਗ ਡਿਵੈਲਪਮੈਂਟ ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਹੈ, ਖਾਸ ਪੂਰਕ ਡੀਐਨਏ ਜਾਂ ਆਰਐਨਏ ਦੇ ਟੁਕੜਿਆਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹੋਏ, ਟੀਚੇ ਦੇ ਜੀਨਾਂ ਦੇ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਤੌਰ 'ਤੇ ਨਿਯਮਤ ਕਰਨ ਲਈ ਜੀਵਾਣੂ ਦੁਆਰਾ ਨਕਲੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸੰਸ਼ਲੇਸ਼ਿਤ ਜਾਂ ਸੰਸ਼ਲੇਸ਼ਿਤ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਾ ਟੀਚਾ ਆਰਐਨਏ ਦਾ ਪੂਰਕ ਅਧਾਰ ਕ੍ਰਮ ਹੁੰਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ ਇਸ ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹ ਸਕਦਾ ਹੈ।ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਨਿਊਕਲੀਇਕ ਐਸਿਡ ਵਿੱਚ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਡੀਐਨਏ, ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਆਰਐਨਏ ਅਤੇ ਰਾਈਬੋਜ਼ਾਈਮ ਸ਼ਾਮਲ ਹੁੰਦੇ ਹਨ।ਉਹਨਾਂ ਵਿੱਚੋਂ, ਉੱਚ ਸਥਿਰਤਾ ਅਤੇ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਡੀਐਨਏ ਦੀ ਘੱਟ ਕੀਮਤ ਦੀਆਂ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾਵਾਂ ਦੇ ਕਾਰਨ, ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਡੀਐਨਏ ਮੌਜੂਦਾ ਖੋਜ ਅਤੇ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਪ੍ਰਮੁੱਖ ਸਥਿਤੀ ਰੱਖਦਾ ਹੈ।

ਫੋਮੀਵਿਰਸਨ ਸੋਡੀਅਮ (ਵਪਾਰਕ ਨਾਮ ਵਿਟਰਾਵੇਨ) ਆਇਓਨਿਸ ਨੋਵਾਰਟਿਸ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ।ਅਗਸਤ 1998 ਵਿੱਚ, ਐਫ.ਡੀ.ਏ. ਨੇ ਇਸ ਨੂੰ ਇਮਿਊਨੋਕੰਪਰੋਮਾਈਜ਼ਡ ਮਰੀਜ਼ਾਂ (ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਏਡਜ਼ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ) ਵਿੱਚ ਸਾਈਟੋਮੇਗਲੋਵਾਇਰਸ ਰੀਟਿਨਾਇਟਿਸ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ, ਇਹ ਮਾਰਕੀਟ ਕੀਤੀ ਜਾਣ ਵਾਲੀ ਪਹਿਲੀ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈ ਬਣ ਗਈ।ਫੋਮੀਵਿਰਸਨ ਖਾਸ mRNA (IE2) ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹ ਕੇ CMV ਦੇ ਅੰਸ਼ਕ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਰੋਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਉਪਚਾਰਕ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਲਈ ਵਾਇਰਲ ਜੀਨਾਂ ਦੇ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਨਿਯੰਤ੍ਰਿਤ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।ਹਾਲਾਂਕਿ, ਉੱਚ-ਕੁਸ਼ਲਤਾ ਵਾਲੀ ਐਂਟੀਰੇਟਰੋਵਾਇਰਲ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਉਭਾਰ ਦੇ ਕਾਰਨ, ਜਿਸ ਨੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਗਿਣਤੀ ਨੂੰ ਬਹੁਤ ਘਟਾ ਦਿੱਤਾ ਹੈ, 2002 ਅਤੇ 2006 ਵਿੱਚ, ਨੋਵਾਰਟਿਸ ਨੇ ਕ੍ਰਮਵਾਰ ਯੂਰਪ ਅਤੇ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਫੋਮੀਵਿਰਸਨ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀ ਮਾਰਕੀਟ ਅਧਿਕਾਰ ਨੂੰ ਰੱਦ ਕਰ ਦਿੱਤਾ, ਅਤੇ ਉਤਪਾਦ ਨੂੰ ਮਾਰਕੀਟ ਤੋਂ ਮੁਅੱਤਲ ਕਰ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਮਿਪੋਮਰਸਨ ਸੋਡੀਅਮ (ਵਪਾਰਕ ਨਾਮ ਕਿਨਮਰੋ) ਇੱਕ ASO ਦਵਾਈ ਹੈ ਜੋ ਫ੍ਰੈਂਚ ਕੰਪਨੀ ਜੈਨਜ਼ਾਈਮ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ ਹੈ।ਜਨਵਰੀ 2013 ਵਿੱਚ, ਐਫ ਡੀ ਏ ਨੇ ਇਸ ਨੂੰ ਹੋਮੋਜ਼ਾਈਗਸ ਫੈਮਿਲੀਅਲ ਹਾਈਪਰਕੋਲੇਸਟ੍ਰੋਲੇਮੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ।Mipomersen ApoB-100mRNA ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹ ਕੇ ApoB-100 ਪ੍ਰੋਟੀਨ (ਐਪੋਲੀਪੋਪ੍ਰੋਟੀਨ) ਦੇ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਰੋਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮਨੁੱਖੀ ਘੱਟ-ਘਣਤਾ ਵਾਲੀ ਲਿਪੋਪ੍ਰੋਟੀਨ ਕੋਲੇਸਟ੍ਰੋਲ, ਘੱਟ-ਘਣਤਾ ਵਾਲੀ ਲਿਪੋਪ੍ਰੋਟੀਨ ਅਤੇ ਹੋਰ ਸੂਚਕਾਂ ਨੂੰ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਤੌਰ 'ਤੇ ਘਟਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਪਰ ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਦੇ ਕਾਰਨ ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਜਿਗਰ ਦੇ ਜ਼ਹਿਰੀਲੇ, ਦਸੰਬਰ 2012 ਲਈ ਉਸੇ ਦਿਨ, ਈ.12.3.1.1.1.1.1.1.1.1.1.2. ਡਰੱਗ ਲਈ ਇੱਕ ਵਿਕਰੀ ਲਾਇਸੰਸ.

ਸਤੰਬਰ 2016 ਵਿੱਚ, ਡੂਕੇਨ ਮਾਸਕੂਲਰ ਡਾਈਸਟ੍ਰੋਫੀ (ਡੀਐਮਡੀ) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਸਰੇਪਟਾ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਏਟੇਪਲਰਸੇਨ (ਵਪਾਰਕ ਨਾਮ ਐਕਸੋਨ 51) ਨੂੰ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।DMD ਮਰੀਜ਼ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ DMD ਜੀਨ ਵਿੱਚ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਕਾਰਨ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਐਂਟੀ-ਐਟ੍ਰੋਫਿਕ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਨੂੰ ਪ੍ਰਗਟ ਨਹੀਂ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ।Eteplirsen ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਤੌਰ 'ਤੇ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਪ੍ਰੀ-ਮੈਸੇਂਜਰ ਆਰਐਨਏ (ਪ੍ਰੀ-mRNA) ਦੇ ਐਕਸੋਨ 51 ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹਦਾ ਹੈ, ਐਕਸੋਨ 51 ਨੂੰ ਹਟਾ ਦਿੰਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਕੁਝ ਡਾਊਨਸਟ੍ਰੀਮ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਬਹਾਲ ਕਰਦਾ ਹੈ, ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਨ ਦਾ ਹਿੱਸਾ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਲਈ, ਟ੍ਰਾਂਸਕ੍ਰਿਪਸ਼ਨ ਅਤੇ ਅਨੁਵਾਦ ਦਾ ਆਮ ਪ੍ਰਗਟਾਵਾ, ਤਾਂ ਜੋ ਇਲਾਜ ਪ੍ਰਭਾਵ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕੇ।

ਨੁਸੀਨਰਸਨ ਸਪਾਈਨਲ ਮਾਸਕੂਲਰ ਐਟ੍ਰੋਫੀ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਸਪਿਨਰਾਜ਼ਾ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ ਇੱਕ ASO ਦਵਾਈ ਹੈ ਅਤੇ ਇਸਨੂੰ 23 ਦਸੰਬਰ, 2016 ਨੂੰ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ। 2018 ਵਿੱਚ, ਬਾਲਗ ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ ਟ੍ਰਾਂਸਥਾਈਰੇਟਿਨ ਐਮੀਲੋਇਡੋਸਿਸ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਟੇਗਸੇਡੀ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਇਨੋਟੇਸਨ ਨੂੰ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।2019 ਵਿੱਚ, ਗੋਲੋਡੀਰਸੇਨ, ਡੂਕੇਨ ਮਾਸਕੂਲਰ ਡਾਈਸਟ੍ਰੋਫੀ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਸਰੇਪਟਾ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਨੂੰ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।ਇਸ ਵਿੱਚ Eteplirsen ਵਰਗੀ ਕਾਰਵਾਈ ਦੀ ਵਿਧੀ ਹੈ, ਅਤੇ ਇਸਦੀ ਕਿਰਿਆ ਦਾ ਸਥਾਨ ਐਕਸੋਨ 53 ਬਣ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਉਸੇ ਸਾਲ, ਵੋਲਾਨੇਸੋਰਸੇਨ, ਜੋ ਕਿ ਪਰਿਵਾਰਕ ਹਾਈਪਰਚਾਈਲੋਮਾਈਕ੍ਰੋਨੇਮੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਸਾਂਝੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਆਇਓਨਿਸੈਂਡ ਅਕਸੀਆ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਨੂੰ ਯੂਰਪੀਅਨ ਮੈਡੀਸਨ ਏਜੰਸੀ (ਈਐਮਏ) ਦੁਆਰਾ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।ਵੋਲਾਨੇਸੋਰਸੇਨ ਅਪੋਲੀਪੋਪ੍ਰੋਟੀਨ C-Ⅲ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਰੋਕ ਕੇ ਟ੍ਰਾਈਗਲਾਈਸਰਾਈਡ ਮੈਟਾਬੋਲਿਜ਼ਮ ਨੂੰ ਨਿਯੰਤ੍ਰਿਤ ਕਰਦਾ ਹੈ, ਪਰ ਇਸਦਾ ਪਲੇਟਲੈਟ ਪੱਧਰ ਘਟਾਉਣ ਦਾ ਮਾੜਾ ਪ੍ਰਭਾਵ ਵੀ ਹੈ।

ਡੀਫਿਬਰੋਟਾਈਡ ਜੈਜ਼ ਦੁਆਰਾ ਵਿਕਸਤ ਪਲਾਜ਼ਮਿਨ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾਵਾਂ ਵਾਲਾ ਇੱਕ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਮਿਸ਼ਰਣ ਹੈ।ਇਸ ਵਿੱਚ 90% ਡੀਐਨਏ ਸਿੰਗਲ-ਸਟ੍ਰੈਂਡਡ ਡੀਐਨਏ ਅਤੇ 10% ਡੀਐਨਏ ਡਬਲ-ਸਟ੍ਰੈਂਡਡ ਹੁੰਦੇ ਹਨ।ਇਸਨੂੰ 2013 ਵਿੱਚ EMA ਦੁਆਰਾ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ ਅਤੇ ਬਾਅਦ ਵਿੱਚ ਗੰਭੀਰ ਹੈਪੇਟਿਕ ਨਾੜੀਆਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ।ਆਕਰਸ਼ਕ ਰੋਗ.ਡੀਫਿਬਰੋਟਾਈਡ ਪਲਾਜ਼ਮਿਨ ਦੀ ਗਤੀਵਿਧੀ ਨੂੰ ਵਧਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਪਲਾਜ਼ਮਿਨੋਜਨ ਐਕਟੀਵੇਟਰ ਨੂੰ ਵਧਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਥ੍ਰੋਮੋਮੋਡੁਲਿਨ ਦੇ ਅਪ-ਰੈਗੂਲੇਸ਼ਨ ਨੂੰ ਵਧਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਉਪਚਾਰਕ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਲਈ ਵੌਨ ਵਿਲੇਬ੍ਰੈਂਡ ਫੈਕਟਰ ਅਤੇ ਪਲਾਜ਼ਮਿਨੋਜਨ ਐਕਟੀਵੇਟਰ ਇਨਿਹਿਬਟਰਸ ਦੇ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਘਟਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।

siRNA     

siRNA ਆਰਐਨਏ ਦਾ ਇੱਕ ਛੋਟਾ ਜਿਹਾ ਟੁਕੜਾ ਹੈ ਜਿਸਦਾ ਇੱਕ ਖਾਸ ਲੰਬਾਈ ਅਤੇ ਤਰਤੀਬ ਹੈ ਜੋ ਟੀਚੇ ਦੇ ਆਰਐਨਏ ਨੂੰ ਕੱਟ ਕੇ ਤਿਆਰ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।ਇਹ siRNAs ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ ਨਿਸ਼ਾਨਾ mRNA ਦੇ ਪਤਨ ਨੂੰ ਪ੍ਰੇਰਿਤ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਜੀਨ ਸ਼ਾਂਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ।ਰਸਾਇਣਕ ਛੋਟੇ ਅਣੂ ਵਾਲੀਆਂ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀ ਤੁਲਨਾ ਵਿੱਚ, siRNA ਦਵਾਈਆਂ ਦੇ ਜੀਨ ਸ਼ਾਂਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਪ੍ਰਭਾਵ ਵਿੱਚ ਉੱਚ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾ ਅਤੇ ਕੁਸ਼ਲਤਾ ਹੁੰਦੀ ਹੈ।

11 ਅਗਸਤ, 2018 ਨੂੰ, ਪਹਿਲੀ siRNA ਡਰੱਗ ਪੈਟੀਸੀਰਨ (ਵਪਾਰਕ ਨਾਮ ਓਨਪੈਟ੍ਰੋ) ਨੂੰ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ ਅਤੇ ਅਧਿਕਾਰਤ ਤੌਰ 'ਤੇ ਲਾਂਚ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ।ਇਹ RNA ਦਖਲ ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਦੇ ਇਤਿਹਾਸ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਪ੍ਰਮੁੱਖ ਮੀਲ ਪੱਥਰ ਹੈ।ਪੈਟੀਸੀਰਨ ਨੂੰ ਸਨੋਫੀ ਦੀ ਸਹਾਇਕ ਕੰਪਨੀ ਅਲਨੈਲਮ ਅਤੇ ਜੈਨਜ਼ਾਈਮ ਦੁਆਰਾ ਸਾਂਝੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ।ਇਹ ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ ਥਾਈਰੋਕਸੀਨ-ਵਿਚੋਲੇ ਐਮੀਲੋਇਡੋਸਿਸ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਇੱਕ siRNA ਦਵਾਈ ਹੈ।2019 ਵਿੱਚ, ਗੀਵੋਸੀਰਨ (ਵਪਾਰਕ ਨਾਮ ਗਿਵਲਾਰੀ) ਨੂੰ FDA ਦੁਆਰਾ ਬਾਲਗਾਂ ਵਿੱਚ ਤੀਬਰ ਹੈਪੇਟਿਕ ਪੋਰਫਾਈਰੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਦੂਜੀ siRNA ਦਵਾਈ ਵਜੋਂ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।2020 ਵਿੱਚ, ਅਲਨਾਇਲਮ ਨੇ ਬੱਚਿਆਂ ਅਤੇ ਬਾਲਗਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਇੱਕ ਪ੍ਰਾਇਮਰੀ ਕਿਸਮ I ਦਵਾਈ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ।ਉੱਚ ਆਕਸਲੂਰੀਆ ਵਾਲੇ ਲੂਮਾਸੀਰਨ ਨੂੰ ਐਫ ਡੀ ਏ ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ।ਦਸੰਬਰ 2020 ਵਿੱਚ, ਬਾਲਗ ਹਾਈਪਰਕੋਲੇਸਟ੍ਰੋਲੇਮੀਆ ਜਾਂ ਮਿਕਸਡ ਡਿਸਲਿਪੀਡਮੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਨੋਵਾਰਟਿਸ ਅਤੇ ਅਲਨਾਇਲਮ ਦੁਆਰਾ ਸਾਂਝੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੇ ਗਏ ਇਨਕਲਿਸੀਰਨ ਨੂੰ EMA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਅਪਟੇਮਰ

ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਐਪਟੈਮਰ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡਸ ਹੁੰਦੇ ਹਨ ਜੋ ਕਈ ਤਰ੍ਹਾਂ ਦੇ ਟੀਚੇ ਦੇ ਅਣੂਆਂ ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਛੋਟੇ ਜੈਵਿਕ ਅਣੂ, ਡੀਐਨਏ, ਆਰਐਨਏ, ਪੌਲੀਪੇਪਟਾਈਡਸ ਜਾਂ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਉੱਚ ਸਬੰਧ ਅਤੇ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾ ਨਾਲ ਬੰਨ੍ਹ ਸਕਦੇ ਹਨ।ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ, ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਐਪਟੈਮਰਾਂ ਵਿੱਚ ਸਧਾਰਨ ਸੰਸਲੇਸ਼ਣ, ਘੱਟ ਲਾਗਤ ਅਤੇ ਟੀਚਿਆਂ ਦੀ ਵਿਸ਼ਾਲ ਸ਼੍ਰੇਣੀ ਦੀਆਂ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾਵਾਂ ਹੁੰਦੀਆਂ ਹਨ, ਅਤੇ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਨਿਦਾਨ, ਇਲਾਜ ਅਤੇ ਰੋਕਥਾਮ ਵਿੱਚ ਨਸ਼ੀਲੇ ਪਦਾਰਥਾਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਦੀ ਵਿਆਪਕ ਸੰਭਾਵਨਾ ਹੁੰਦੀ ਹੈ।

Pegaptanib ਪਹਿਲੀ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਐਪਟਾਮਰ ਦਵਾਈ ਹੈ ਜੋ ਵੈਲੈਂਟ ਦੁਆਰਾ ਗਿੱਲੀ ਉਮਰ-ਸਬੰਧਤ ਮੈਕੁਲਰ ਡੀਜਨਰੇਸ਼ਨ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ ਅਤੇ ਇਸਨੂੰ 2004 ਵਿੱਚ FDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ। ਇਸ ਤੋਂ ਬਾਅਦ, ਇਸਨੂੰ ਜਨਵਰੀ 2006 ਅਤੇ ਜੁਲਾਈ 2008 ਵਿੱਚ EMA ਅਤੇ PMDA ਦੁਆਰਾ ਮਨਜ਼ੂਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ ਅਤੇ ਮਾਰਕੀਟ ਵਿੱਚ ਚਲੀ ਗਈ ਸੀ।Pegaptanib ਉਪਚਾਰਕ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਲਈ ਸਥਾਨਿਕ ਢਾਂਚੇ ਅਤੇ ਨਾੜੀ ਦੇ ਐਂਡੋਥੈਲਿਅਲ ਵਿਕਾਸ ਕਾਰਕ ਦੇ ਸੁਮੇਲ ਦੁਆਰਾ ਐਂਜੀਓਜੇਨੇਸਿਸ ਨੂੰ ਰੋਕਦਾ ਹੈ।ਉਦੋਂ ਤੋਂ, ਇਸ ਨੂੰ ਸਮਾਨ ਦਵਾਈਆਂ ਲੂਸੈਂਟਿਸ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਦਾ ਸਾਹਮਣਾ ਕਰਨਾ ਪਿਆ ਹੈ, ਅਤੇ ਇਸਦਾ ਮਾਰਕੀਟ ਸ਼ੇਅਰ ਬਹੁਤ ਘੱਟ ਗਿਆ ਹੈ।

ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਆਪਣੇ ਕਮਾਲ ਦੇ ਉਪਚਾਰਕ ਪ੍ਰਭਾਵ ਅਤੇ ਛੋਟੇ ਵਿਕਾਸ ਚੱਕਰ ਦੇ ਕਾਰਨ ਕਲੀਨਿਕਲ ਡਰੱਗ ਅਤੇ ਨਵੀਂ ਡਰੱਗ ਮਾਰਕੀਟ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਗਰਮ ਸਥਾਨ ਬਣ ਗਈਆਂ ਹਨ।ਇੱਕ ਉੱਭਰ ਰਹੀ ਡਰੱਗ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ, ਇਹ ਮੌਕਿਆਂ ਦਾ ਸਾਹਮਣਾ ਕਰਦੇ ਹੋਏ ਚੁਣੌਤੀਆਂ ਦਾ ਸਾਹਮਣਾ ਕਰਦਾ ਹੈ।ਇਸਦੀਆਂ ਬਾਹਰੀ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾਵਾਂ ਦੇ ਕਾਰਨ, ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦੀ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾ, ਸਥਿਰਤਾ ਅਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਡਿਲੀਵਰੀ ਇਹ ਨਿਰਣਾ ਕਰਨ ਲਈ ਮੁੱਖ ਮਾਪਦੰਡ ਬਣ ਗਏ ਹਨ ਕਿ ਕੀ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡਸ ਬਹੁਤ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਬਣ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ।ਔਫ-ਟਾਰਗੇਟ ਪ੍ਰਭਾਵ ਹਮੇਸ਼ਾ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਦਾ ਮੁੱਖ ਬਿੰਦੂ ਰਹੇ ਹਨ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਨਜ਼ਰਅੰਦਾਜ਼ ਨਹੀਂ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕਦਾ।ਹਾਲਾਂਕਿ, ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਜੜ੍ਹ ਤੋਂ ਬਿਮਾਰੀ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਜੀਨਾਂ ਦੇ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਤ ਕਰ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ, ਅਤੇ ਸਿੰਗਲ-ਬੇਸ ਪੱਧਰ 'ਤੇ ਕ੍ਰਮ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ "ਜੜ੍ਹ ਕਾਰਨ ਦਾ ਇਲਾਜ ਅਤੇ ਲੱਛਣਾਂ ਦਾ ਇਲਾਜ" ਦੀਆਂ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾਵਾਂ ਹੁੰਦੀਆਂ ਹਨ।ਵੱਧ ਤੋਂ ਵੱਧ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੀ ਪਰਿਵਰਤਨਸ਼ੀਲਤਾ ਦੇ ਮੱਦੇਨਜ਼ਰ, ਸਿਰਫ ਜੈਨੇਟਿਕ ਇਲਾਜ ਸਥਾਈ ਨਤੀਜੇ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ.ਸੰਬੰਧਿਤ ਤਕਨਾਲੋਜੀਆਂ ਦੇ ਨਿਰੰਤਰ ਸੁਧਾਰ, ਸੰਪੂਰਨਤਾ ਅਤੇ ਤਰੱਕੀ ਦੇ ਨਾਲ, ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ, siRNA, ਅਤੇ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਏਪਟਾਮਰਸ ਦੁਆਰਾ ਦਰਸਾਈਆਂ ਗਈਆਂ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਯਕੀਨੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਰੋਗ ਦੇ ਇਲਾਜ ਅਤੇ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲ ਉਦਯੋਗ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਨਵੀਂ ਲਹਿਰ ਸ਼ੁਰੂ ਕਰਨਗੀਆਂ।

Rਹਵਾਲੇ:

[1] ਲਿਊ ਸ਼ਾਓਜਿਨ, ਫੇਂਗ ਜ਼ੂਜੀਆਓ, ਵੈਂਗ ਜੁਨਸ਼ੂ, ਜ਼ਿਆਓ ਜ਼ੇਂਗਕਿਆਂਗ, ਚੇਂਗ ਪਿੰਗਸ਼ੇਂਗ।ਮੇਰੇ ਦੇਸ਼ ਵਿੱਚ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ ਦਾ ਮਾਰਕੀਟ ਵਿਸ਼ਲੇਸ਼ਣ ਅਤੇ ਜਵਾਬੀ ਉਪਾਅ[J]।ਚੀਨੀ ਜਰਨਲ ਆਫ਼ ਬਾਇਓਲੌਜੀਕਲ ਇੰਜੀਨੀਅਰਿੰਗ, 2021, 41(07): 99-109।

[2] ਚੇਨ ਵੇਨਫੇਈ, ਵੂ ਫੁਹੁਆ, ਝਾਂਗ ਝੀਰੋਂਗ, ਸਨ ਜ਼ੁਨ।ਮਾਰਕੀਟਡ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ [J] ਦੇ ਫਾਰਮਾਕੋਲੋਜੀ ਵਿੱਚ ਖੋਜ ਦੀ ਪ੍ਰਗਤੀ।ਚਾਈਨੀਜ਼ ਜਰਨਲ ਆਫ਼ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲ, 2020, 51(12): 1487-1496।

[3] ਵਾਂਗ ਜੂਨ, ਵੈਂਗ ਲੈਨ, ਲੂ ਜਿਆਜ਼ੇਨ, ਹੁਆਂਗ ਜ਼ੇਨ।ਮਾਰਕੀਟਡ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦਵਾਈਆਂ [J] ਦੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਅਤੇ ਖੋਜ ਦੀ ਪ੍ਰਗਤੀ ਦਾ ਵਿਸ਼ਲੇਸ਼ਣ।ਚੀਨੀ ਜਰਨਲ ਆਫ਼ ਨਿਊ ਡਰੱਗਜ਼, 2019, 28(18): 2217-2224।

ਲੇਖਕ ਬਾਰੇ: ਸ਼ਾ ਲੁਓ, ਇੱਕ ਚੀਨੀ ਦਵਾਈ ਖੋਜ ਅਤੇ ਵਿਕਾਸ ਕਰਮਚਾਰੀ, ਵਰਤਮਾਨ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਵੱਡੀ ਘਰੇਲੂ ਦਵਾਈ ਖੋਜ ਅਤੇ ਵਿਕਾਸ ਕੰਪਨੀ ਲਈ ਕੰਮ ਕਰਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਨਵੀਂ ਚੀਨੀ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀ ਖੋਜ ਅਤੇ ਵਿਕਾਸ ਲਈ ਵਚਨਬੱਧ ਹੈ।

ਸੰਬੰਧਿਤ ਉਤਪਾਦ:

ਸੈੱਲ ਡਾਇਰੈਕਟ RT-qPCR ਕਿੱਟ